今日（12月8日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，德国默克（Merck KGaA）申报的5.1类新药盐酸特泊替尼片已正式获批。公开资料显示，特泊替尼（tepotinib）是一款口服MET抑制剂，此前已在日本和美国获批上市，用于治疗携带MET外显子14（METex14）跳跃的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

截图来源：NMPA官网

特泊替尼（英文商品名：Tepmetko）是德国默克开发的一种高选择性口服MET抑制剂，旨在抑制MET基因变异引起的致癌MET受体信号，包括METex14跳跃改变、MET 扩增或MET蛋白过表达。特泊替尼被设计用于改善预后较差并具有这些特定突变的侵袭性肿瘤的预后，拟开发适应症包括NSCLC、肝细胞癌、结直肠癌和其它存在MET突变的实体瘤。

在中国，特泊替尼此前已于2021年12月在海南乐城落地，并被纳入“乐城全球特药险”和”北京普惠健康保”，从而为METex14跳跃突变肺癌患者提供靶向治疗方案。2022年3月，该产品在中国递交新药上市申请并获得受理。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，此前特泊替尼已在中国完成两项1b/2期试验，分别针对肝细胞癌亚洲受试者和MET阳性晚期NSCLC患者。目前，该产品正在开展一项治疗具有MET外显子14跳跃突变或MET扩增NSCLC的2期试验，以及一项在具有EGFR活化突变且对奥希替尼获得性耐药后MET扩增的晚期或转移性NSCLC患者中开展的2期双臂研究。

在海外，特泊替尼曾获得日本厚生劳动省（MHLW）授予的快速通道资格和孤儿药资格，以及美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。2020年3月，特泊替尼在日本获批用于治疗METex14跳跃的不可切除、晚期或复发性NSCLC患者。2021年2月，FDA加速批准口服特泊替尼上市，用于治疗携带METex14跳跃变异的转移性非小细胞肺癌成人患者。

特泊替尼在日本和美国获得上市批准均得到了一项名为VISION的关键性2期临床试验的支持。该研究中，总计152名携带METex14跳跃变异的晚期或转移性NSCLC患者接受了特泊替尼的单药治疗。试验结果显示，特泊替尼在初治和经治患者中均达到43%的总缓解率。初治和经治患者的中位缓解持续时间（DOR）分别为10.8个月和11.1个月。67%的初治患者和75%的经治患者的缓解持续时间为6个月以上，30%的初治患者和50%的经治患者的缓解持续时间为9个月以上。

非小细胞肺癌是最常见的肺癌种类，大约占肺癌患者总数的85%。MET是癌症的驱动基因之一，在NSCLC中，带有MET突变的病例约占总数的3%~4%。这些患者一般年龄较大，预后往往较差。而且，MET信号通路在驱动肺癌对其它靶向疗法产生耐药性方面也具有重要作用。

希望此次特泊替尼在中国获批，能够为更多癌症患者带来新的治疗选择和临床获益。

参考资料：

[1]2023年12月08日药品批准证明文件送达信息发布中国国家药监局官网.Retrieved Dec 08，2023, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20231208152050137.html

[2] TEPMETKO® (Tepotinib) Approved in Japan for Advanced NSCLC with METex14 Skipping Alterations, Retrieved March 25, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/tepmetko-tepotinib-approved-in-japan-for-advanced-nsclc-with-metex14-skipping-alterations-301029496.html

[3] FDA Approves TEPMETKO® as the First and Only Once-daily Oral MET Inhibitor for Patients with Metastatic NSCLC with METex14 Skipping Alterations. Retrieved February 3, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-tepmetko-as-the-first-and-only-once-daily-oral-met-inhibitor-for-patients-with-metastatic-nsclc-with-metex14-skipping-alterations-301221542.html