外泌体赛道是2025年最值得关注的赛道之一，Capricor Therapeutics的基于外泌体的细胞疗法CAP-1002的生物制品许可申请(BLA)已经在今年1月完成BLA递交，极有可能会在今年迎来顺利获批的消息，并填补赛道空白。

国内外泌体企业在2024年也有诸多进展，目前国内聚焦外泌体分离、提纯、检测、新药研发、递送、诊断等业务的企业有近49家(如有遗漏，欢迎补充)。在融资上，佰傲再生医学完成了数亿元的C轮融资，佰炼医药完成数千万元天使+轮融资。在技术或产品上，国典医药、恩泽康泰、佰炼医药等企业均取得了新的成就。2024年比较值得关注的外泌体领域主要有三种——诊断领域、药物开发领域、抗衰老及修复领域。

▲ 49家外泌体国内企业一览

2025 IBI EXPO生物创新药产业大会将至，医麦客整理了2024年全年外泌体赛道国内外重磅事件、企业管线进展、产业链发展等方向信息，推出了《领航2025：外泌体技术年度回顾与展望白皮书》，领取方式可见下方链接。

今年首款外泌体细胞疗法有望获批!《领航2025》外泌体白皮书免费赠送

2025年新年伊始，我国首款间充质干细胞药品“艾米迈托赛注射液”的成功获批上市，标志着干细胞治疗领域取得了重要突破，同时也将外泌体这一细胞衍生产物推向了行业前沿。作为细胞间信息传递的重要媒介，外泌体不仅来源于干细胞，还可源自CAR-T等多种细胞，其强大的作用早已在科学界得到广泛认可。早在12年前，耶鲁大学细胞生物学系主任、生物医学教授詹姆斯·罗斯曼就因揭示外泌体递送的精确控制机制而荣获诺贝尔奖，这一殊荣进一步彰显了外泌体在生物学领域的重要地位。

行业领先的Capricor针对CAP-1002与日本新药株式会社展开了多次合作，总计获得了显著的资金支持。早在2022年，该公司就收获了3000万美元的预付款及潜在高达7.05亿美元的里程碑付款;2023年，合作继续深化，Capricor再获1200万美元预付款，并有机会获得约8900万美元的额外付款;到了2024年9月，随着合作范围扩大至欧洲市场，Capricor又进账了1500万美元股权投资(含20%溢价)和2000万美元预付款，新协议的整体潜在价值更是达到了约15亿美元。

2024年Capricor的合作不仅刷新了外泌体治疗领域的单笔交易金额纪录，还为Capricor提供了资金支持至2026年，加速其在美国及全球的监管审批进程，并推动生产规模扩张。日本新药株式会社则借此强化了其在杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病治疗领域的布局。

此外，外泌体在多种疾病治疗领域展现出令人期待的效果。上海交通大学医学院附属瑞金医院王刚教授团队开展的国际首个临床试验表明，间充质干细胞来源的外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病，中等剂量组受试者认知功能改善且疗法安全。山东大学陈丽团队研究的糖工程化细胞外囊泡从抗菌水凝胶释放，能促进血管生成、抗炎，加速糖尿病伤口愈合。此外，外泌体在癌症、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等领域尚处研究阶段，却已展现潜力，如通过外源性调控miRNA为癌症治疗提供新思路，借促进细胞增殖分化助力自身免疫性疾病治疗。随着研究和技术进步，外泌体有望在更多疾病治疗中发挥关键作用。

2024年外泌体进展频频

2024年12月，佰炼医药推出了新品-HEK-293TS细胞外泌体标准品(货号：ES01)，其是在GMP条件下由悬浮HEK-293TS细胞经过无血清培获得上清液后，经切向流超滤(TFF)、层析等步骤分离纯化获得高纯度外泌体原液，之后经过冻干过程制备而成的冻干粉外泌体标准品。可作为外泌体表征对照，也可作为负载药物(小分子药物，核酸药物等)的药物递送载体。