2025年3月14日，信达生物宣布替妥尤单抗(信必敏®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于甲状腺眼病的治疗。

图源：信达生物官微

替妥尤单抗是中国首个、全球第二个获批的IGF-1R抗体药物，也是中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药，有望重新定义该疾病的治疗规范。 

 当前，针对我国中重度活动性甲状腺眼病，传统的一线治疗是采取糖皮质激素静脉冲击疗法。然而，这一方案不但在改善眼球突出症状的成效上不尽如人意，还伴随着全身性不良反应。 

 二线治疗通常涉及再次激素冲击疗法，或是联合眼眶放射治疗及其它免疫调节药物，但治疗效果依然难以令人满意。 

 近期，国内外多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂列入甲状腺眼病推荐治疗方案中的二线推荐，尤其对于合并显著突眼或复视的甲状腺眼病，靶向IGF-1R的生物制剂更是被推荐为首选的治疗选项。 

 替妥尤单抗获批之前，全球仅有一款IGF-1R抗体药物获批，就是替妥木单抗，2020年1月该药治疗甲状腺眼病在美国获批，在欧洲目前处于申请上市阶段，而在中国则进展较慢，2024年11月才申报临床。

 信达生物的替妥尤单抗相较于替妥木单抗，在剂型上做了改良。后者是冻干粉针剂，前者改良为注射液水针，因此在稳定性、成本等方面更具优势。 

 本次获批基于一项III期注册临床研究RESTORE-1的结果。在主要终点，替妥尤单抗治疗24周时，患者突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%，显著优于安慰剂组的3.8%。炎症和生活质量也显著改善。 信达生物临床开发高级副总裁钱镭博士表示：“作为中国首个IGF-1R抗体药物和中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药，此次获批是信达生物在重大疾病治疗领域取得的又一里程碑突破，将为国内患者提供具有国际水准的精准治疗方案。面向未来，信达生物将持续深耕肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科四大治疗领域。” 

 作为四大重点治疗领域之一的眼科，信达生物已经布局了多条管线。包括efdamrofusp alfa(湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿)、IBI324(糖尿病黄斑水肿)、IBI333(湿性年龄相关性黄斑变性)，以及IBI304(视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿)。 

 其中，efdamrofusp alfa在湿性年龄相关性黄斑变性上已处于临床III期阶段，有望成为信达下一个获批上市的眼病新药。 

 而在甲状腺眼病领域，全球目前也有多个药物在进行III期临床：同为IGF-1R靶点的药物，有Viridian Therapeutics的VRDN-003。其它靶点上，IL-6R靶点有罗氏旗下中外制药的托珠单抗和萨特利珠单抗;IL-17A靶点有诺华的司库奇尤单抗。 

 替妥尤单抗获批的意义，不单在于为国内甲状腺眼病患者带来接轨国际的治疗方案，还展示了信达生物在眼科赛道的首个重磅成果。而这个赛道后续的临床进展，也值得长期持续关注。