2025年 9 月 1 日，国家药监局官网更新显示：伊奈利珠单抗注射液(通用名 inebilizumab)正式获批新适应症，用于治疗免疫球蛋白 G4 相关性疾病(IgG4-RD)。

新药简介

伊奈利珠单抗是是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局(FDA)、日本厚生劳动省(MHLW)和欧洲药品管理局(EMA)上市批准。

2022年3月，该药获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者的治疗。2023年1月，该药首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。

新药有效性

此次NMPA批准治疗IgG4-RD，是基于其全球关键性Ⅲ期试验MITIGATE的积极结果。

该试验是首个在IgG4-RD中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验，证实伊奈利珠单抗可通过减少患者发作来降低疾病活动。相对安慰剂组，伊奈利珠单抗使疾病发作风险降低87%。

此外，新药涉及研究还包括全球多中心 III 期 MINT 研究。MINT试验(NCT04524273)是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组Ⅲ期研究，评估伊奈利珠单抗治疗成人gMG的疗效与安全性。试验纳入238例成人gMG患者，包括190例AChR+患者和48例MuSK+患者。其中MuSK+组随访26周，AChR+组随访52周。

在26周时研究显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的MG-ADL评分下降幅度更大(最小二乘均值分别为-4.2和-2.2，差异-1.9，95% CI: -2.9至-1.0，P<0.001);在QMG评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组(最小二乘均值为-4.8和-2.3，差异-2.5，95% CI: -3.8至-1.2，P<0.001)。在AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。

试验还评估了AChR+组患者第52周时重症肌无力日常活动量表(MG-ADL)评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效(校正后差异为-2.8，95% CI: -3.9至-1.7)。伊奈利珠单抗组AChR+患者中72.3%实现MG-ADL评分≥3分改善，安慰剂组为45.2%。

第52周时，伊奈利珠单抗组定量重症肌无力量表(QMG)评分较基线改善亦优于安慰剂组(校正后差异-4.3，95% CI: -5.9至-2.8)。伊奈利珠单抗组AChR+患者中69.2%实现QMG评分≥3分改善，安慰剂组为41.8%。

新药安全性

研究期间未发现新的安全性信号，不良事件(TEAE)特征与获批适应症(NMOSD)已知安全性特征一致，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。

疾病简介

IgG4相关性疾病(IgG 4-RD)是近年来新定义的一种由免疫介导的慢性炎症伴纤维化的疾病，组织病理主要表现为以IgG4 +浆细胞为主的淋巴、浆细胞浸润，并伴有席纹状纤维化、闭塞性静脉炎。早在19世纪，IgG4-RD的临床表现已有报道，因其罕见且临床表现多种多样，在经历长达一个世纪后，直至2010年才被正式命名为IgG4-RD。

此后十余年间，对IgG 4-RD的认识迅速深入，对其临床特征的描述基本完成，受累器官表现已较全面地展示。2018年该病列入我国《第一批罕见病目录》。

IgG 4-RD的流行病学研究主要来自日本和美国，我国目前尚无相关数据。2009年，日本一项IgG 4-RD的全国调查提示，IgG4-RD的发病率为0.28~1.08每10万人年，估计患病率为0.062‰。2023年，美国一项基于商业保险索赔的研究提示，IgG 4-RD的发病率2015年约0.78例每10万人年，随着对该病认识的增加及诊断能力的提高，2019年的发病率为1.39例每10万人年，2019年的患病率为0.053‰