摘要：本报告聚焦于深度剖析中华人民共和国(以下简称“中国”)在颁布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(国卫科教发〔2023〕19号，业内普遍称作“818号令”)以及新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》(国务院令第828号，业内常称“828号令”)之后，针对干细胞治疗领域所搭建起的“药品与技术双轨制”全新监管架构。报告全面且系统地阐释了新药临床试验申请(Investigational New Drug, IND)与研究者发起的临床研究(Investigator-Initiated Trial, IIT)这两条路径的核心差异、适用场景、监管要求以及审批流程。

报告开篇对818号令(技术轨)和828号令(药品轨)的立法意图、监管主体以及核心要点展开解析，清晰界定了二者在监管逻辑层面的分工与协作关系：“技术轨”着重于由医疗机构主导、以科学探索为目标的早期临床研究与成果转化，为那些高度个性化、尚未形成统一标准的先进技术开辟了合规途径;而“药品轨”则主要围绕以药品上市注册为终极目标、能够实现标准化与规模化生产的细胞产品，开展全生命周期的管理工作。

在此基础上，报告深入剖析了IND和IIT路径在目的、责任主体、监管机构、数据标准、经费来源以及商业化前景等多个维度存在的本质差别。报告的核心部分，紧密结合干细胞治疗产品的内在特性——例如标准化与规模化程度(同种异体与自体之别)、技术成熟度、适应症特点以及申办方的资源优势等——精心构建了一个具有战略意义的路径选择决策框架。对于通用型、同种异体干细胞产品，鉴于其“药品”属性较为明确，更适宜直接选取828号令下的IND路径;而对于个体化、自体干细胞治疗技术，则更适合借助818号令下的IIT路径开展初步的临床探索并积累相关数据。

报告通过对2022年至2025年中国干细胞领域实践案例(如首款获批上市的干细胞药品“艾米迈托赛注射液”)的深入剖析，有力论证了“IIT-to-IND”的转化路径作为一种高效且低风险的研发策略，其战略价值正日益凸显。该策略允许创新技术在IIT阶段完成概念验证，并积累初步的安全性、有效性数据，为后续投入更高、标准更严的IND申报筑牢坚实根基。

最后，本报告为干细胞治疗领域的申办方(涵盖企业、医疗机构以及研究团队)提供了一份详尽的实操指引，内容涉及路径选择的决策流程、两大路径下的关键合规要点、数据质量管理要求以及潜在风险与应对策略。结论指出，在中国独具特色的“双轨制”监管体系下，对IND与IIT路径的深入理解与战略性运用，已然成为决定干细胞治疗项目能否成功从实验室迈向临床、最终实现商业化价值的关键要素。

随着818号令与828号令的落地施行，我国干细胞治疗领域正式迈入了“双轨制”全新发展阶段。

A. 药品轨 (IND)：此路径着重突出标准化与规模化特征，其核心目标在于将产品打造成能够进入市场流通、获得上市批准的商品化“药品”。它聚焦于可标准化、可大规模生产的细胞产品，通过严谨规范的流程确保产品的质量与安全性，以符合药品上市的严苛标准，最终实现市场推广与应用。

B. 技术轨 (IIT)：该路径更加强调创新探索与个体化定制，其目标在于探寻全新的治疗方法，着力解决临床中遇到的各类棘手难题，主要活动范围更多地集中在“医院/科研”层面。它鼓励医疗机构和科研人员基于科学探索精神，开展前沿性的临床研究，为那些尚未有标准治疗方案的疾病提供新的治疗思路和可能性。

倘若我身为企业负责人或投资人，从商业利益与长远发展的角度考量，我会更看好药品轨 (IND)。毕竟，商品化的“药品”一旦成功上市，将拥有广阔的市场空间和稳定的收益来源，有助于企业实现规模化发展和可持续盈利，同时也能够提升企业在行业内的竞争力和品牌影响力。

而倘若我是普通患者或公众，从自身健康和治疗需求出发，我会更倾向于技术轨 (IIT)。因为个体化的治疗方式能够更加精准地针对我的具体病情和身体状况制定治疗方案，有可能为我带来更好的治疗效果和更高的生活质量，尤其对于那些传统治疗方法效果不佳的疑难病症，或许能在这里找到新的希望。

引言：研究背景与核心问题

步入21世纪的第三个十年，以干细胞治疗作为典型代表的细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)，已然成为全球生物医药领域极具变革性的关键力量之一。中国在这一充满潜力与竞争的赛道上，呈现出迅猛的追赶态势并逐步实现超越，无论是在基础科研领域的深耕、临床试验数量的增长，还是产业化推进的速度上，都已成功跻身世界领先行列。截至2025年末，中国干细胞药物临床试验申请(IND)的数量持续上扬，多达215款，其中167款已顺利获批开展临床试验，这一数据充分彰显出该领域正从科研探索阶段加速向产业化落地阶段迈进。2025年1月，国内首款干细胞治疗药品“艾米迈托赛注射液”获得附条件批准上市，这一里程碑事件为整个行业注入了强劲的发展信心。

然而，机遇往往与挑战如影随形。干细胞治疗产品具备技术来源广泛、制备工艺繁杂、作用机制尚未完全明晰以及个体化程度较高等独特属性，这给传统的药品监管模式带来了前所未有的严峻挑战。为了在鼓励创新与保障安全这两个重要目标之间寻求平衡，中国监管机构历经多年深入探索，逐步搭建起一套独具特色且日益完善的监管科学体系。其中，具有划时代意义的事件当属“818号令”(《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》)与“828号令”(新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》)的先后颁布与落地实施。

这两部关键法规的出台，正式宣告了中国干细胞及其他先进疗法领域“药品与技术双轨制”监管模式的正式成型。这一模式将细胞治疗的临床应用精准划分为“医疗技术”和“药品”两个不同维度进行管理，分别由国家卫生健康委员会(NHC)和国家药品监督管理局(NMPA)主导。818号令为“医疗技术”维度提供了坚实的制度框架，主要通过研究者发起的临床研究(IIT)路径来推进实施;而828号令则为“药品”维度提供了有力的法律依据，主要通过新药临床试验申请(IND)路径开展审评审批工作。

“双轨制”的应运而生，为干细胞治疗的研发与转化开辟了全新的想象空间，但同时也给所有从业者——无论是创新药企、生物技术公司，还是医疗机构的研究团队——抛出了一个亟待解决的战略性问题：面对IND和IIT两条截然不同却又可能相互衔接的路径，究竟应如何依据自身产品的特性、所处的研发阶段、既定的战略目标以及可调配的资源进行合理选择?错误的选择极有可能导致研发资源的巨大损耗、时间的严重延误，甚至项目的中途终止。相反，精准的路径规划则能够显著提高研发效率，有效降低风险，加速产品的临床转化进程和市场准入步伐。

因此，本报告将立足2026年2月14日这一时间节点，全面梳理并深度剖析818号令与828号令所构建的“双轨制”监管框架，细致辨析IND与IIT路径的本质差异与适用场景，并结合干细胞治疗产品的内在逻辑以及近年来的行业实践经验，为相关方提供一套清晰、实用且具有前瞻性的路径选择决策指南。

第一章：818号令与828号令“双轨制”监管框架深度解析

“双轨制”堪称中国监管智慧的生动彰显，它深刻认识到干细胞等前沿疗法在发展初期，既具备“医疗技术”层面的探索特质，又蕴含着最终成长为“药品”实现产业化的巨大潜力。818号令与828号令各自搭建起这两条轨道，清晰界定了每条轨道所遵循的“游戏规则”。

1.1 818号令：医疗技术轨道的奠基

818号令，也就是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，首次在国家法规的维度上，为涵盖干细胞治疗、基因编辑、CAR - T等在内的生物医学新技术，清晰划定了临床研究与转化应用的具体路径，终结了此前该领域在监管方面含混不清的状态。其核心要义可归纳为如下几点：

定位与目的：818号令着重聚焦于解决“研究成果怎样合法迈入早期临床应用阶段”的棘手问题。它适用于那些技术尚未完全成熟、难以达成标准化与规模化生产，却具备潜在临床价值的前沿生物医学技术。其目标并非推动药品上市，而是借助合规的临床研究，为新技术的安全性、有效性积累初步的人体数据，探寻最优治疗方案。

监管主体与模式：此路径由卫生健康部门主导开展监管工作。其核心管理模式采用“备案 + 审批”的双重机制。其中，风险程度较低的临床研究项目实行备案管理，而风险程度较高的项目则需历经严格的审批流程。这种设计巧妙地兼顾了效率与安全这两大关键要素。

实施主体与要求：818号令明确规定，生物医学新技术的临床研究和转化应用主体仅限定为三级甲等医院。这确保了研究能够在高水准的医疗环境中推进，具备相应的硬件设施、技术能力以及风险管控能力。同时，条例着重强调构建标准化、可追踪、可评价的体系，要求“定点实施、定界管理、定向追溯”，以此保障研究过程的全程可控以及数据的真实可靠。

核心路径IIT：研究者发起的临床研究(IIT)是818号令框架下的核心实践模式。它为医疗机构和研究者主导的、以解决科学问题为宗旨的临床探索提供了合法的制度支撑。这对于那些高度个体化的治疗方案，例如利用患者自体干细胞开展的修复治疗，具有尤为重大的意义，因为这类治疗本质上更接近于一种复杂的手术或医疗操作，而非标准化的药品。

1.2 828号令：药品产业化轨道的完善

与818号令着重于早期技术的转化应用有所区别，828号令作为《药品管理法》的配套实施条例，其核心立意是将细胞治疗产品当作“药品”来实施全生命周期的标准化管理。它为那些技术已相对成熟、能够实现标准化制备与质量控制，并且以大规模临床应用和市场流通为指向的干细胞产品，搭建起了一条明晰的产业化通道。

定位与目的：828号令致力于把干细胞治疗产品纳入药品监管的框架体系，其终极目标是获取药品上市许可(NDA)，让产品能够作为商品在全国市场进行销售和使用。所以，它遵循的是药品研发的通用规律，着重强调产品的安全性、有效性和质量可控性。

监管主体与模式：该路径由国家药品监督管理局(NMPA)及其下属的药品审评中心(CDE)主导开展监管工作。其核心管理模式是基于新药临床试验申请(IND)的审评审批制度。申办方必须提交涵盖药学(CMC)、非临床研究以及临床试验方案等详尽资料，经CDE技术审评通过之后，才能够开展临床试验。

加速审评机制：为了激发创新活力，828号令以及相关配套法规构建了一系列加快药品上市的途径，这对于研发周期漫长、投入巨大的干细胞新药而言至关重要。这些机制具体包括：

突破性治疗药物程序：针对那些用于治疗严重疾病且具备显著临床优势的新药。

附条件批准程序：允许依据替代终点或者中期临床数据的结果提前批准上市，待产品上市后再完成确证性临床试验。

优先审评审批程序：对具有突出临床价值的药品给予优先审评的待遇。

真实世界数据(RWE)的应用：828号令首次在法规层面明确了真实世界证据的法定地位，允许其用于支持药品注册申请，这为某些罕见病或者特殊适应症的干细胞治疗提供了全新的证据来源。

核心路径IND：新药临床试验申请(IND)是进入药品监管轨道的唯一入口。它由申办者(通常是制药企业)发起，以药品上市注册作为唯一目标的临床研究。IND研究必须严格遵循药物临床试验质量管理规范(GCP)，对数据质量、记录保存以及伦理规范都提出了极高的要求。

1.3 “双轨制”的协同与互补关系

818号令与828号令并非彼此孤立存在，而是共同构建起了一个有机联动、协同配合的监管整体，呈现出“总—分”相互呼应的配合格局。它们之间的互补特性主要体现在以下几个方面：

阶梯式发展路径：“双轨制”为干细胞治疗技术开辟了一条从早期探索逐步迈向成熟应用的阶梯式发展通道。一个全新且高风险的干细胞治疗设想，能够率先在818号令的框架内，以研究者发起的临床研究(IIT)的形式，在顶尖的三级甲等医院开展小范围的探索性研究。这一举措有效降低了早期研发的准入门槛和潜在风险。

数据桥梁作用：两条监管轨道之间构建了明确的数据衔接机制。在818号令的规范下，合规开展且数据质量优良的IIT研究，其所积累的临床数据能够作为重要的支持性材料，应用于后续的新药临床试验申请(IND)。这极大地缩短了新药的研发周期，提升了IND申报的成功几率。企业可以通过与医院携手开展IIT，提前获取珍贵的人体数据，进而更科学地设计后续的关键性注册临床试验。

适应不同产品属性：“双轨制”的灵活性体现在它能够充分容纳干细胞治疗领域丰富多样的产品形态。对于那些注定难以实现“药品化”的高度个体化治疗方案，818号令为其提供了作为“医疗技术”长期合规应用的可行路径;而对于具备“药品”发展潜力的标准化产品，828号令则为其指明了通往广阔市场的产业化方向。

综上所述，“双轨制”监管框架的构建，是中国在先进疗法监管科学领域的一次重大突破与创新。它既为前沿科学探索保留了必要的灵活性与发展空间，又为产业化发展设定了清晰、严格的规范标准，成功实现了科学研究与药品开发之间的有效衔接。

第二章：IND与IIT路径的核心差异与适用场景辨析

虽说IND与IIT均属于在人体上开展的临床研究范畴，然而鉴于二者在“双轨制”里所处的轨道有别，它们在立法理念、操作环节以及最终指向等方面均存在本质性的不同。精准且深刻地把握这些差异，是做出正确路径抉择的重要前提。

适用场景辨析：

IND路径的典型适用场景：

产品属性精准界定为“药品”：产品已然能够达成标准化生产流程以及严苛的质量管控标准，例如，取自健康供体的通用型(同种异体)间充质干细胞制剂。

研发目标明确指向上市：企业已完成了全面且充分的临床前研究工作，掌握着强有力的证据来支撑产品的成药特性，其战略规划目标就是尽快让产品进入市场。

资金与资源高度充裕：申办方具备承担数千万甚至高达数亿元临床试验费用的经济实力，同时还拥有专业的临床开发、注册事务处理以及质量管理的专业团队。

竞争态势异常激烈：在某一热门适应症领域，为了抢占市场先机，必须借助标准化的注册临床路径来迅速推进项目进程。

IIT路径的典型适用场景：

技术尚处早期摸索时期：崭新的干细胞来源、基因编辑手段或者治疗思路，其安全特性与有效程度都还未获得充分证实，需要在小规模且严格监控的条件下开展初步的人体试验。

高度定制化的治疗举措：比如，运用患者自身的干细胞来开展特定组织的修复工作，每一次治疗都是独一无二的“专属定制”，很难形成标准化的药品形态。

罕见病或特殊病症研究：患者招募工作困难重重，无法开展大规模的随机对照试验(RCT)，通过研究者发起的临床研究(IIT)积累病例数据以及治疗经验，为后续探寻可能的注册途径(例如附条件批准)提供有力依据。

企业早期风险管控策略：初创企业或者大型药企在涉足一个全新领域时，可以通过与顶尖医院携手开展IIT，以相对较低的成本验证技术的可行性，以此作为是否立项进行大规模新药临床试验申请(IND)开发的决策参考。

拓展已上市药品的适用范围：临床医生在用药过程中发现新的潜在治疗方向，可以发起IIT展开探索研究。

第三章：干细胞治疗产品属性与路径选择的战略考量

在全面且深入地理解“双轨制”以及两种路径之间差异的基础上，干细胞治疗的研发人员务必紧密结合自身产品所具备的独特属性以及企业的长远战略规划，审慎且周全地做出路径选择。这绝非简单的非此即彼的单项抉择，而是一个处于动态变化之中、需要从多个维度进行考量的战略决策过程。

3.1 产品标准化与规模化程度：决定路径选择的核心属性

这是路径选择过程中最为关键的考量因素，它直接与干细胞治疗产品更倾向于“技术”还是“药品”的本质特征紧密相连。

通用型/同种异体 (Allogeneic) 干细胞产品：天然的“药品”有力候选

特点：此类产品一般取自健康的捐赠者(例如脐带、胎盘、骨髓等)，经过体外大规模扩增以及严格的质量检测后，制成可供多位患者使用的“现货型”(off - the - shelf)制剂。其生产流程能够严格遵循药品生产质量管理规范(GMP)，从而实现批次间的稳定性和一致性。

路径选择

首选且必须选择IND/828号令路径。鉴于其具备标准化、可复制、可规模化的特性，完全符合药品的定义范畴。监管机构也期望这类产品能如同传统化学药或生物药一样，历经严格的IND - NDA流程，最终成为能够惠及众多患者的上市药品。若直接选取IIT路径，既不符合其产品属性，其数据也难以被监管机构完全认可并用于最终的上市申请。

个体化/自体 (Autologous) 干细胞产品：典型的“技术”探索起始点

特点：这类产品源自患者自身，经体外分离、培养、诱导或基因修饰后，再回输至患者体内。每一次制备都是独立且专为单一患者服务的流程，批次间差异显著，难以实现传统意义上的标准化。例如，提取患者自身的脂肪干细胞用于关节炎治疗。

路径选择：强烈建议从IIT/818号令路径开启，818号令正是为这类高度个体化、操作流程复杂的生物医学新技术量身定制的合规通道。通过在具备资质的三甲医院开展IIT，能够在合法合规的前提下：

验证治疗理念的安全性和初步疗效。

摸索并优化复杂的制备和治疗流程。

积累宝贵的早期临床数据和操作经验。当IIT研究取得积极成果，并且技术流程逐渐稳定、可控后，开发者可进一步评估将其“药品化”的可能性，即设计一套标准化的质控体系，并与NMPA沟通，尝试进入IND轨道。

3.2 技术成熟度与研发阶段

项目当前所处的阶段会直接影响路径选择的适宜性。

早期探索与概念验证(PoC)阶段

特点：实验室研究展现出巨大潜力，但缺乏人体数据支撑。技术风险和不确定性较高。

路径选择：IIT是理想的“培育基地”和“试金石”。在此阶段，若贸然投入巨额资金开展满足IND要求的化学、生产和控制(CMC)开发以及良好实验室规范(GLP)毒理学研究，风险极大。通过IIT，能够以较低成本快速获取初步的人体安全性和有效性信号，从而实现“去风险化”(de - risking)。若IIT结果不理想，可及时止损;若结果积极，则为启动正式的IND开发提供坚实的依据和信心。

临床前研究成熟，目标明确为商业化阶段

特点：已完成系统的药效学、药代动力学和安全性评价，CMC工艺基本稳定，商业化目标明确。

路径选择直接进入IND路径。此时，继续停留在IIT阶段意义不大，反而会延误上市进程。应集中资源，按照NMPA的要求准备全套申报资料，尽快提交IND申请，进入规范的药品开发轨道。

3.3 适应症的性质与市场策略

罕见病/“孤儿病”

特点：患者数量稀少，招募困难，开展大规模随机对照试验(RCT)几乎不可能实现。

路径选择

IIT可作为重要的起始点和数据来源。通过与国内顶尖的罕见病诊疗中心合作开展IIT，能够积累宝贵的临床证据。这些数据未来或许可结合真实世界数据(RWE)，用于支持附条件批准的上市申请。828号令对RWE的认可，为这条路径打通了法规通道。

常见病/大市场适应症(如骨关节炎、糖尿病)

特点：市场潜力巨大，竞争激烈，对临床证据的统计学要求极高。

路径选择：最终必须通过IND路径开展大规模、多中心、随机对照的II/III期临床试验。但在早期，同样可利用IIT进行初步探索。例如，针对不同严重程度的骨关节炎患者，通过IIT比较不同剂量或给药方式的疗效，为后续的IND试验方案设计提供优化依据。

3.4 申办方资源与战略布局

学术机构/初创生物技术公司

特点：通常掌握前沿的技术和强大的科研能力，但资金相对有限，缺乏成熟的药品开发和注册经验。

路径选择：IIT是理想的起步方式。与临床资源雄厚的三甲医院合作，能够快速将技术推向临床验证。积极的IIT结果是吸引后续风险投资、与大型药企达成合作或授权(licensing - out)的重要筹码。

大型制药企业/成熟的生物公司

特点：资金雄厚，拥有完善的研发、注册、生产和商业化团队，战略目标明确。

路径选择：通常会直接选择IND路径。对于看好的项目，他们有能力从一开始就按照药品注册的标准进行全方位的开发。同时，他们也可能通过“外部引进 + 内部研发”的模式，收购或合作那些已通过IIT验证了潜力的早期项目，然后将其纳入自身的IND管线。

第四章：案例分析：中国干细胞治疗临床研究的路径实践

尽管公开信息中，针对每个项目选择具体路径原因的详细、逐一剖析较为稀缺，但通过审视2022年至2025年间的宏观走向以及标志性事件，我们能够透彻地明晰“双轨制”在实践层面的应用逻辑。

4.1 IND路径典范：以“艾米迈托赛注射液”为例

背景：2025年1月，中国生物制药旗下企业所研发的“艾米迈托赛注射液”成功获得NMPA附条件批准上市，用于特定疾病的治疗，成为中国首款正式获批上市的干细胞药品。

路径选择分析：作为一款最终以“药品”身份推向市场销售的产品，它必然且唯一地遵循了828号令框架下的IND路径。

4.2 IIT路径的探索与价值：从备案数据看趋势

观察：搜索结果明确显示，在中国的细胞治疗领域，IIT研究的数量远远超过IND注册试验的数量。与此同时，大量的干细胞临床研究项目在国家卫健委和中疾控的“干细胞临床研究备案信息系统”以及“中国临床试验注册中心(ChiCTR)”上进行了登记。

路径选择分析：这种“IIT繁荣”的景象，充分凸显了818号令下的IIT路径作为创新源头的重要价值。

4.3 “IIT - to - IND”转化路径的战略意义

“双轨制”最为精妙的设计，在于搭建起了IIT与IND之间的桥梁。“IIT - to - IND”不仅是一种可行的路径，更已然成为一种被广泛认可的、高效的研发策略。

战略逻辑：

1.初步验证与风险过滤

企业与顶尖医院携手合作，先借助IIT项目，以相对较少的投入，在10 - 20名患者身上快速验证技术的安全性和有效性信号。

2. 数据积累与方案优化

IIT所产生的第一手人体数据，对于优化后续IND临床试验方案(如剂量选择、入排标准、疗效评价指标等)具有不可替代的指导意义，能够显著提升IND试验的成功率。

3. 建立合作与学术影响

通过合作开展IIT，企业能够与该领域的顶尖临床专家(KOLs)和研究中心建立起紧密的合作关系，为后续IND试验的顺利开展奠定坚实基础。

4. 增强申报材料的说服力

在IND申报材料中，附上高质量的IIT临床数据，能够向国家药品审评中心(CDE)审评员更有力地证明产品的潜在价值以及开展后续研究的合理性，进而增加获批的概率。

5. 实践推演

我们可以合理推测，在截至2025年底已受理的215款干细胞IND申请中，有相当一部分项目在正式提交IND之前，都经历了一个或多个IIT研究阶段。这些IIT项目起到了“侦察兵”和“导航仪”的作用，为后续IND这艘“主力舰”的航行指明了方向，降低了触礁的风险。

创新活力：干细胞领域技术更新换代极为迅速，新的细胞来源、制备工艺以及治疗理念不断涌现。IIT的灵活性和相对较低的准入门槛，使其成为这些创新思想进入临床验证阶段的最佳“试验田”。

众多IIT研究直接源于临床一线医生在实际治疗过程中遇到的难题。这种以解决实际临床问题为导向的研究，往往更具针对性和转化潜力。

学术价值：对于研究型医院和学者而言，开展IIT是其追求学术目标以及发表高水平研究成果的重要途径。

产品属性：该产品大概率是一种同种异体、可实现标准化生产的干细胞制剂。这一特性使其能够契合药品所要求的严苛的化学、生产和控制(CMC)标准以及质量控制标准。

商业化目标：开发者自始至终的目标便是获取药品批件，在全国范围内开展商业化推广活动，这也就决定了其必须选择药品注册的法定路径。

里程碑意义：“艾米迈托赛注射液”的成功上市，为所有投身于干细胞药物开发的企业树立了清晰明确的标杆，有力地证实了IND - NDA这条“药品轨”在中国是完全可行的，并且监管机构对于真正具备临床价值的创新产品持开放且支持的态度。

第五章：路径选择的实操指南与风险管理

基于上述分析，本章为干细胞治疗领域的开发者精心打造一个可落地执行的决策框架，并提供切实有效的风险管理建议。

5.1 决策流程图

以下呈现一个简化版的路径选择决策流程：

1.产品属性评估：该产品是否属于通用型(同种异体)、能够实现标准化且规模化生产?若答案为“是”→优先选择IND路径。需即刻着手开展CMC、药理毒理研究，并与CDE展开沟通交流。若答案为“否”(产品为自体、个体化产品)→进入步骤2。

2.研发阶段与目标评估：技术是否处于早期探索阶段，急需初步人体数据来验证?若答案为“是”→优先选择IIT路径。需积极寻找合适的临床合作伙伴，精心设计科学严谨的IIT方案。若答案为“否”(已具备充分的临床前数据或早期人体数据，且目标明确为产品上市)→进入步骤3。

3.资源与战略评估：是否拥有充足的资金以及专业的团队，以支撑长期的药品开发工作?若答案为“是”→选择IND路径。若答案为“否”→可考虑选择IIT路径，借助研究结果进行融资或者寻求外部合作，为后续进入IND路径做好充分准备。或者，将技术定位为一种医疗服务/技术，在818号令的框架内探索长期的应用模式。

4.“IIT - to - IND”转化策略评估：对于选择从IIT启动的项目，是否有清晰明确的计划将IIT数据应用于未来的IND申报?若答案为“是”→从项目启动之初，就以高标准来设计和执行IIT。确保数据采集、记录和管理环节的规范性，使其具备转化为IND申报资料的潜力。若答案为“否”(仅为纯学术探索)→仍需保证研究的合规性与伦理性，但对数据管理的要求可相对宽松一些。

5.2 IND路径的关键节点与合规要点

Pre - IND沟通：在提交IND申请之前，与CDE开展充分的沟通会议极为关键。可就关键技术问题(如CMC、非临床研究设计等)向监管机构征求意见，避免在研发过程中走弯路。

申报资料准备：必须严格按照NMPA发布的相关指导原则(如《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》)来准备申报资料。核心内容涵盖：

药学(CMC)资料

完整的细胞库建立、生产工艺、质量研究和稳定性研究数据。这是审评过程中的重中之重。

非临床研究资料

包括药效、毒理(尤其是致瘤性)等GLP研究报告。

临床试验方案

科学、严谨且符合伦理的I、II、III期临床试验方案。

审评时间线

CDE的IND技术审评周期法定为60个工作日。自受理之日起，若未收到否定或质疑意见，即视为“默示许可”，可开展临床试验。

电子通用技术文档(eCTD)格式

目前，商业性IND申请需采用eCTD格式提交，这就要求企业具备相应的软件系统以及提交流程管理能力。

5.3 IIT路径的合规操作与数据质量保障

机构内审查：启动IIT之前，必须通过所在医疗机构的学术委员会和伦理委员会的双重审查，这是确保合规的根本前提。

备案要求：按照818号令及相关规定，向相应的省级或国家卫健委进行项目备案。对于干细胞临床研究，需在“干细胞临床研究备案信息系统”完成备案。

知情同意：必须向受试者充分、明确地告知研究的性质、目的、潜在风险和获益，并获得书面知情同意书。

数据质量的“向上兼容”：如果计划未来将IIT数据用于IND申报，那么在研究设计、数据采集、病历记录(CRF设计)、监查和质量控制等各个环节，都应尽可能参照良好临床实践(GCP)的原则和标准来执行。这是IIT - to - IND转化策略取得成功的关键所在，否则，低质量的数据在IND审评中将无法得到认可，导致之前的努力付诸东流。

5.4 风险管理与应对策略

IND路径风险：

高昂的前期投入：CMC开发和GLP毒理研究需要耗费巨额资金。

审评不确定性CDE可能对技术问题提出质疑，导致审评周期延长，甚至申报被拒。

应对策略：①开展扎实的临床前研究，确保数据真实可靠;②加强与CDE的沟通交流，提前解决潜在问题;③对于创新性较强的产品，积极利用突破性治疗等加速通道。

IIT路径风险：

数据认可度风险：如果执行不规范，IIT数据可能不被NMPA接受用于支持IND。

合规性风险：对818号令理解不够深入，可能存在备案不全、超范围研究等合规问题。

知识产权风险：在与医院合作过程中，需明确研究成果的知识产权归属。

应对策略：①从项目立项之初就引入GCP理念和专业合同研究组织(CRO)/现场管理组织(SMO)机构，保障数据质量;②组建熟悉卫健委和药监局双重法规的团队;③在合作协议中清晰界定各方的责权利。

结论

818号令与828号令的颁布实施，标志着中国干细胞治疗监管体系步入了成熟、精细化的“双轨制”时代。这一制度设计，既体现了对前沿科学探索的包容与鼓励，也彰显了对公众用药安全的坚定守护。对于身处其中的干细胞治疗开发者而言，IND与IIT不再是模糊不清的概念，而是两条目标明确、规则清晰的战略路径。

选择IND还是IIT，本质上是对产品属性、研发阶段、企业战略和可用资源的综合研判。

以通用型、标准化产品为目标，致力于打造“现货”药品的企业，应毫不犹豫地选择IND路径，以药品开发的逻辑贯穿研发始终。

对于从事个体化治疗技术开发，或处于早期概念验证阶段的团队，IIT路径提供了一个合法、高效、低风险的临床探索平台。

更重要的是，中国的“双轨制”并非让两者平行发展，而是鼓励两者之间的有机互动。“IIT - to - IND”的转化策略，充分利用了两条轨道的优势，形成了“侦察 - 强攻”的研发模式，正在成为中国干细胞新药开发的一种高效范式。它允许创新在受到严格保护的“技术轨”上先行先试，待时机成熟后再平稳并入高标准的“药品轨”，最终驶向产业化的广阔蓝海。

展望未来，随着监管科学的持续进步和行业实践的不断丰富，我们有理由相信，这一独具中国特色的“双轨制”监管框架，将持续激发干细胞治疗领域的创新活力，缩短从科研到临床的转化周期，最终加速更多、更优质的干细胞治疗产品走向临床，造福广大翘首以盼的患者。对于每一个从业者来说，深刻理解并善用这一制度，将是其在未来激烈竞争中立于不败之地的核心能力。