3月12日，正大天晴宣布，其自主研发的1类创新药IDH1抑制剂TQB3454片治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的3期临床研究已完成方案预设的期中分析，独立数据监查委员会(IDMC)判定主要研究终点无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)均达到方案预设的优效界值。公司已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)书面同意，将于近期递交该适应症的上市申请。

胆道恶性肿瘤(BTC)主要包括胆管癌(包括肝内胆管癌、肝门部胆管癌、远端胆管癌)和胆囊癌，约占所有消化系肿瘤的3%，其发病率呈逐年升高趋势。BTC的病理组织学类型以腺癌为主，初诊时往往已表现出晚期的侵袭特性，手术切除率仅20%-30%，且切除后复发率仍达50%-60%，患者预后极差。

TQB3454-Ⅲ-01研究(NCT05987358)是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床研究，旨在评估TQB3454在既往经含吉西他滨和氟尿嘧啶类为基础联合方案治疗失败的伴IDH1突变的晚期胆道癌中的有效性和安全性。本研究的期中分析结果显示，相比对照组，TQB3454可显著降低晚期胆道癌患者的疾病进展或死亡风险，显著延长患者无进展生存期、总生存期。其安全性数据与已知风险相符，未发现新的安全性信号。

正大天晴新闻稿表示，这是IDH1抑制剂于胆道癌领域取得成功的3期临床研究，有望为胆道癌IDH1突变靶向治疗提供新的选择。凭借突出的临床价值，TQB3454已于2023年4月获CDE授予突破性疗法资格，公司将于今年开展的国际权威学术大会公布详细研究数据。