2026年7月19日，医药创新协同大会早期创新医疗技术与源头转化平台专场顺利召开。本次活动汇聚首都医科大学附属北京天坛医院、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京世纪坛医院、中国医学科学院药物研究所、中国医学科学院北京协和医院临床药理研究中心等多家国内顶尖医疗机构与科研院所，聚焦脑卒中神经保护、难治感染、靶向核酸药物等临床未满足需求，搭建临床、基础科研、产业端深度对接的交流载体。活动采用项目汇报 + 专家研讨互动形式，集中展示8项具备自主知识产权、处于转化关键节点的原创医疗技术成果，全方位呈现国内临床源头创新的最新进展。

协同对话嘉宾

第一排：崔一民;田正隆;第二排：彭亮;高赟本次专场阵容权威专业，特邀北京大学临床药理研究所所长崔一民，上海医药中央研究院常务副院长田正隆，中日友好医院科技中心副主任彭亮，碧沃投资本投资总监高赟担任协同对话嘉宾，田正隆院长主持会议。

北京佰师和康医药科技有限公司联合创始人、首席科学家蒋澄宇教授，带来题为《仿生小核酸化学药物研发及产业化平台》的开场主旨报告。报告聚焦仿生小核酸化学药源头创新，立足中药汤剂核心药效物质基础，揭示中药小核酸的关键药用价值，创新性构建人工仿生核酸递送系统，成功突破长期困扰行业的核酸药肝外递送技术瓶颈。相较于国际主流核酸递送技术，该原创体系实现口服给药、多器官高效递送的差异化优势，目前已形成多款preIND阶段创新管线，覆盖肿瘤、呼吸系统疾病、代谢病、纤维化等多个领域，为中医药现代化赋能核酸药物源头创新提供了全新路径与原创性解决方案。

01

溶葡萄球菌酶融合蛋白创新药治疗耐药菌生物膜感染

高卫平 北京大学临床医学高等研究院研究员

项目概况：本项目针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)相关生物膜感染强耐药，难清除、易复发的临床痛点，开发溶葡萄球菌酶-类弹性蛋白多肽融合蛋白创新药。溶葡萄球菌酶可特异物理裂解葡萄球菌细胞壁，实现高效杀菌与生物膜破坏，对正常细胞不产生杀伤作用，连续传代不易产生耐药的同时不与抗生素交叉耐药;类弹性蛋白多肽融合技术解除溶葡萄球菌酶的体内用药限制，显著降低免疫原性并且大幅延长药物半衰期，同时可以根据不同适应症定制分子序列以控制药物释放，高效治疗MRSA相关植入物感染、细菌性肺炎等疾病。

项目亮点：机制明确，直接针对MRSA生物膜核心病原，实现杀菌除膜一体化;物理裂解MRSA细胞壁，不易耐药，解决抗生素的耐药难题;具备平台扩展潜力，通过定制序列可延伸至肺部感染、败血症及其他葡萄球菌相关难治感染。

02

小分子偶联药物(SMDC) 发现平台

李燕 中国医学科学院药物研究所课题组长

本项目打造创新SMDC研发平台，实现对经典细胞毒药物的靶向替代。实体瘤受肿瘤异质性、药物穿透性差、化疗毒副反应大等制约，临床疗法不足。

项目提出“特洛伊木马”药物设计理论，搭建模块化SMDC体系：利用肿瘤内多种细胞嗜摄特定代谢物的共性特征，以代谢类小分子作为靶向载体，通过肿瘤特异可酶切连接子，定点释放细胞毒载荷，精准清除肿瘤内细胞，降低全身毒副作用。产品全化学合成，分子量小，较ADC渗透性强、无免疫原性、量产成本低;配套自主搭建的患者源微肿瘤药敏预判体系，可实现药效预测，患者分层和个体化给药。药理数据显示，多个候选品种针对肠癌、肺癌、耐药及罕见肿瘤抑瘤率超70%，靶向安全性较传统化疗提升近百倍。平台具模块化优势，可灵活更换三大组件，管线迭代快，具备FIC潜力，将填补国内SMDC产业化空白。

03

皮肤激发试验方法的建立及其临床应用

何韶衡 首都医科大学附属北京世纪坛医院特聘教授

过敏原体内激发试验是诊断过敏反应的金标准。目前最常用的皮肤激发试验方法包括诊断I型超敏反应的皮肤点刺试验(15分钟看结果)和诊断IV型超敏反应的皮肤斑贴试验(48小时后看结果)。而介于这两个时间点之间的皮肤反应目前尚缺乏检测的手段，导致临床上大量患者的漏诊。变态反应的发展进程包括速发性(30分钟以内)、迟发性(2-12小时)、延迟性(24小时以后)反应，因此完整意义的皮肤激发试验应当是能够实时观察数分钟到48小时之间皮肤反应的试验。为了解决上述问题，我们率先开发出了一种皮肤激发试验技术：包括可透视观察皮肤反应的医用测敏胶带、可承载多种过敏原的透明基质。使其在一次实验中能实时观察皮肤速发、迟发、延迟性超敏反应，为解决超敏反应进程的理论已经提出40余年，至今尚缺乏临床实践工具的问题提供了可行性。

04

颅底脊索瘤新型类器官模型的构建与基于该模型的新型药物筛选平台的开发

白吉伟 首都医科大学附属北京天坛医院主任医师、教授

本项目旨在构建富肿瘤免疫微环境的颅底脊索瘤类器官，首次系统整合肿瘤实质与免疫基质成分，突破传统二维模型及动物模型的局限性。创新亮点包括：一、首创含免疫微环境的脊索瘤类器官体系，保留原始肿瘤的细胞异质性及空间结构，更真实模拟体内微环境;二、建立多维度类器官模式库，覆盖不同临床特征、病理类型及分子分型，为揭示脊索瘤异质性提供研究基础;三、首次探索体外正常脊索类器官经基因突变诱导肿瘤发生，为揭示肿瘤起源与演进提供全新理论框架;四、开发患者源性药筛平台，实现快速、可重复、可推广的药物敏感性检测，为复发/难治性患者提供个体化方案。目前已完成两例类器官培养、鉴定及药敏试验，前期已初步证明该方案可行性。本成果有望替代动物模型，加速靶向药物筛选，推动临床转化，延长患者生存期。

05

卵母细胞内自体尿源性干细胞线粒体移植技术的临床转化

王艳槟 北京大学人民医院副主任医师

本项目核心技术为卵母细胞内自体尿源性干细胞线粒体移植，为本研究团队首创，在世界范围内处于领先地位。预实验发现可改善胚胎质量。已有一名实施该技术的新生儿诞生，筛查无遗传风险。该技术将在高龄不孕症人群产生巨大的临床价值和经济效益，已获得海内外专利授权。

06

靶向VPS9D1-AS1的纳米核酸药物治疗结直肠癌

杨磊 首都医科大学附属北京朝阳医院副研究员

针对结直肠癌(CRC)免疫治疗不敏感的临床难题，项目组发现新靶点：VPS9D1-AS1，开发了首个基于脂质纳米颗粒(LNP)递送的反义寡核苷酸(ASO)靶向核酸药物。该药物通过靶向抑制VPS9D1-AS1激活MLKL通路诱导癌细胞发生免疫原性死亡(ICD)，下调HLA-G免疫检查点表达，重塑肿瘤免疫微环境，将“冷肿瘤”转化为“热肿瘤”，显著提升免疫检查点抑制剂疗效，有望成为CRC免疫增敏的特效药。该药物构成成分符合FDA标准，在独有肠癌肝转移人源移植瘤模型(PDX)模型中，已完成药效临床验证，并取得发明专利，拥有完全自主知识产权。成果2025年在药学顶刊(JCR)发表，获评2023年度北京市“优促计划”潜力项目。推动VAP作为CRC免疫增敏和治疗肠癌肝转移的特效药物临床转化。

07

基于自身抗体建立早期肺腺癌无创诊断新体系

娄宁 中国医学科学院北京协和医院临床药理研究中心技师

本项目针对早期肺腺癌(0-I期)筛查中低剂量螺旋CT扫描特异性不足、假阳性率高的临床瓶颈，采用“人蛋白质组芯片筛选—小芯片验证—ELISA确证”的三阶段策略，在1246例大样本队列中挖掘新型IgG/IgM自身抗体标志物，最终锁定10种自身抗体(ELAVL4-IgM、GDA-IgM、GIMAP4-IgM、GIMAP4-IgG、MGMT-IgM、UCHL1-IgM、DCTPP1-IgM、KCMF1-IgM、UCHL1-IgG 和 WWP2-IgM)组合，在鉴别早期肺腺癌与健康及良性肺结节的敏感性(70.5%)及特异性(77.0%-80%)较好，整合抗体水平、临床信息及影像学检查构建风险评分模型，可将低剂量螺旋CT的阳性预测值提升19%-32%，为早期肺腺癌精准诊断提供了新的工具。

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治疗缺血性脑卒中创新药物的研究与开发

陈露 首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心博士后

缺血性脑卒中具有高致残、高复发和缺乏有效神经保护药物等临床难题，创新神经保护药物研发存在迫切需求。本项目针对天然产物Apocynin成药性差、血脑屏障通透性低和稳定性不足等瓶颈，通过化学结构优化自主设计并筛选出一系列具有自主知识产权的Apocynin衍生物，已获国家发明专利授权5项。项目首次基于高血压、糖尿病等临床高危因素构建脑缺血再灌注模型，建立覆盖近、远期脑功能结局的综合评价体系，系统阐明新型Apocynin衍生物靶向NOX氧化应激和神经炎症的脑保护机制，构建从先导化合物优化、机制解析到临床转化评价的原创性技术路线，为具有自主知识产权的缺血性脑卒中FIC神经保护新药研发提供理论依据和转化支撑，填补天然多酚类脑卒中创新药物临床转化研究的关键空白，有望形成我国原创脑卒中神经保护候选新药。

未来，早期创新医疗技术与源头转化平台专场将持续深化多学科交叉协同攻关，推动重大疾病防治领域FIC原研新药、新型诊断技术加速进入临床试验，以源源不断的源头创新提升国内疑难疾病诊疗水平，夯实我国医疗健康产业自主可控发展根基。

第十一届医药创新与投资大会将在10月24-25日于江苏南京正式启航，应时而动，聚势启新，路演项目招募今日正式开启，点击了解更多信息。