今日(8月13日)，据CDE官网最新公示：齐鲁制药申报的艾地苯醌片拟纳入优先审评品种，用于治疗青少年和成年Leber’s遗传性视神经病变(LHON)患者的视觉障碍。

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LHON是一种由线粒体DNA突变引起的罕见母系遗传性视神经疾病，也是全球最严重的青少年致盲疾病之一。患者发病时会出现急性、无痛性的中心视力下降，多数在半年内视力严重受损甚至完全失明，此前长期面临"无药可治"的困境。

艾地苯醌的出现打破了这一僵局。作为全球首个且目前唯一获批治疗LHON的药物，可通过绕过受损的线粒体复合物Ⅰ，维持视网膜神经节细胞的能量供应，从而改善患者视力。原研产品Raxone由凯西集团研发，2015年在欧洲率先上市。目前，该药已在海南乐城先行区落地，部分城市的普惠型保险(如乐城特药险)亦将其纳入保障范围，市场渗透率正在逐步提升。

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目前，国内艾地苯醌片市场长期由海王药业与齐鲁制药主导。药智数据显示，2025年艾地苯醌片在国内全终端市场的销售额已达8.03亿元，主要来自其在慢性脑血管病及脑外伤所致脑功能损害等已获批适应症中的应用。

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此次齐鲁制药以LHON适应症申报并拟纳入优先审评，一旦获批，将成为国内首个拥有该适应症的国产艾地苯醌产品，有望打破海外原研药在LHON治疗领域的技术与市场壁垒。

凭借国产化的成本优势和成熟的产销体系，齐鲁制药有望在价格、渠道和本土化推广上形成差异化竞争力，加速推动药物降价普惠。与此同时，原研Raxone在国内尚未完全放量，齐鲁制药若以优先审评路径快速上市，将在时间窗口上占据先发优势。

国产药企持续深耕罕见病药物研发、不断实现适应症突破，也清晰印证国内罕见病用药国产化、平价化进程正在全面提速，将为广大罕见病患者带来更多治疗希望。