中国苏州，2026年8月18日——北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK)，是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，用于治疗阿拉杰里综合征(ALGS)与进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的迈芮倍®(氯马昔巴特口服溶液)已获台湾健保署核准纳入健保支付，相关健保支付将于2026年9月1日正式生效。

罕见病患者长期受困于高昂的药物治疗费用。迈芮倍是台湾地区首个获批用于治疗ALGS与PFIC的药物，两项适应症同步纳入台湾健保支付，是当地患者的重大利好，也是北海康成罕见病商业化布局的重要里程碑。这一举措的落地将大幅减轻台湾病患家庭长期承受的经济压力。我们期待与台湾健保署以及胆汁淤积肝病群体携手合作，让更多患者尽早使用迈芮倍进行治疗，从而最大程度提升生活质量。

迈芮倍® (Livmarli®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，以及缓解胆汁淤积性瘙痒(极度瘙痒)。迈芮倍口服溶液是中国内地、香港及美国首个获批治疗 3 月龄及以上 ALGS 患者的药物，亦为欧盟与台湾获批治疗 2 月龄及以上ALGS 患者的首款药物。此外，迈芮倍在美国还获批用于 12 月龄及以上的PFIC患者人群;在欧盟、香港及台湾，获批适用人群为 3 月龄及以上。

迈芮倍已获得美国食品药品监督管理局(FDA)治疗ALGS和PFIC的突破性疗法，以及FDA、欧洲药品管理局(EMA)以及台湾食品药物管理署(TFDA)的ALGS、PFIC孤儿药物资格的认定。

阿拉杰里综合征(ALGS)是一种常染色体显性遗传的多系统疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间，该疾病已在中国国家罕见病注册系统中(NRDRS)注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以肝内胆管缺乏和肝外脏器(如肾脏和眼睛)以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积(胆汁流动减慢或停滞)。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断，并严重影响患者的生长、发育和生活质量，并可能导致肝移植。

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一组罕见的遗传性疾病，主要引起参与肝细胞转运系统和胆汁形成的特定蛋白缺乏，表现为肝内胆汁淤积，导致进行性肝脏疾病，并发展为终末期肝病，70-80%患者最终需要肝移植。PFIC的体征和症状通常始于婴儿期。从婴儿期开始，患者常常出现严重的瘙痒、黄疸、生长不良以及肝功能衰竭。据估计，在美国和欧洲，每 50,000 到 100,000 名新生儿中就会出现一名PFIC患者。 目前已经通过遗传学分析确定的13种PFIC类型都表现为胆汁流动障碍和进行性肝脏疾病。

北海康成制药有限公司(股份代号：1228.HK)成立于2012年，于2021年在港交所主板上市。作为中国领先的专注于罕见疾病的全球化生物制药公司，公司致力于创新疗法的研究、开发与商业化。截至2025年底，针对拥有巨大市场潜力的部分最常见的罕见病，公司已打造由多个药物资产组成的全面产品线，包括3个已上市产品(海芮思®、迈芮倍®、戈芮宁®)及1个处于临床后期阶段的候选药物，涵盖生物制剂、小分子及基因疗法。在罕见病领域，公司目前拥有七种生物制剂及小分子产品针对多种适应症,包括MPS II(即亨特综合征)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导疾病、A型血友病、代谢紊乱以及罕见胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征(ALGS)及进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。此外，北海康成积极投入新一代基因治疗技