8月25日，中国疫苗企业康希诺宣布与德普世公司合作mRNA个性化治疗型肿瘤疫苗开发，聚焦消化道实体瘤及罕见肿瘤治疗领域。

就在上周，各国新闻媒体被一条“癌症疫苗，来了”的消息刷屏。8月19日，默沙东与Moderna宣布，双方共同开发的个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene(V940/mRNA-4157)，在一项纳入1137名高风险黑色素瘤患者的III期临床试验中，取得了积极结果。证明这款疫苗有效预防了黑色素瘤的复发和扩散。

这是全球首个被大型临床试验证明有效的个性化癌症治疗疫苗;这次是针对黑色素瘤患者量身定制，未来有望拓展至非小细胞肺癌、结直肠癌、膀胱癌、肾癌、胰腺癌、胃癌等多种癌症。

而CGT细胞基因疗法的神奇效果早在多年前就已被验证。2012年，7岁的白血病患者艾米莉被CAR-T疗法完全治愈，引起全球轰动;此后各大药企都开始全力加码CGT细胞基因疗法。各国也已将CGT上升至国家比拼高度。

8月23日，“国家卫健委发布会：白血病不再是‘不治之症’”成为各大官媒头条。

通往成功的道路从来没有坦途，生命科学领域更是遍布荆棘。CGT作为前沿生物技术的核心，从研发到临床验证，再到商业化落地与支付体系打通;每一步都踩着未知与风险，稍有差池便满盘皆输。

上周，外媒报道三起中国CGT临床试验死亡事件，浇下一盆冷水。8月20日，武田中国与信念医药联合发布官方声明，关于血友病B基因疗法波哌达可基注射液(商品名：信玖凝®)，双方的商业化合作已于2026年8月2日正式终止;更让人感慨。

狂奔的赛道上曙光虽已至，但离真正普及依然任重道远。可以确定的是，CGT的“野蛮生长期”结束。

01

CGT改写绝症的治疗边界

CGT细胞基因疗法就是把人体的细胞或基因在体外或体内进行“改造”，直接从根源上修复或清除致病缺陷。‌

CGT(细胞和基因疗法)分类，CR：美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT)

最为人所熟知的还是CAR-T疗法;中国在这一领域长期走在全球前列。

2018年，国家卫健委就农村贫困人口大病专项救治和儿童白血病救治管理工作有关情况举行发布会，国家儿童医学中心主任医师、儿童白血病专家委员会临床组组长郑胡镛就在会上表示，作为儿童恶性肿瘤中最常见的一类，儿童白血病已经成为80%以上可治愈的疾病。

而上周的国家卫健委举行的新闻发布会上，北京大学人民医院主任医师张晓辉表示，随着靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植等多种先进技术手段的应用，白血病不再是“不治之症”，多数患者能够达到完全控制。

大多数慢性粒细胞白血病患者已可治愈、能够重返社会和工作岗位。精准化疗、以CAR-T为代表的细胞治疗、靶向药物治疗以及终极手段造血干细胞移植。在多项技术的综合运用和治疗下，大多数患者能康复。

中国也是最先突破CAR-T实体瘤治疗的。

6月22日，全球首款用于实体瘤治疗的CAR-T产品正式在国内获批，舒瑞基奥仑赛注射液(商品名：恺力美)(satricabtagene autoleucel, 简称satri-cel)由科济药业子公司恺兴生命研发，用于治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性、经过多轮治疗无效的晚期胃癌及食管胃结合部腺癌。

默沙东与Moderna的个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene取得成功，则进一步开启个性化癌症疫苗的市场潜力。该产品最快有望于2027年获批上市。

癌症术后复发问题，是压在患者心头最沉的那块石头，intismeran autogene就是解决这类患者的心头大患。也印证了mRNA技术不仅能对抗新冠等病毒，同样可用于对抗癌细胞。

作为个性化治疗性癌症疫苗，它先对患者肿瘤进行基因检测，识别癌细胞特有的突变特征，据此定制专属mRNA疫苗;接种后相当于给免疫系统送上癌细胞的“精准通缉照”，激活免疫细胞识别并清除体内残留癌细胞，从根源降低术后复发风险。

这套“一人一苗、精准免疫”的模式，依托AI技术高效执行。据Moderna介绍，其AI大模型算法读取患者肿瘤与血液样本的测序数据，分析基因突变，预测最能激发人体免疫反应的 “新抗原”，筛选出最多34个针对性靶点，为患者设计生产专属疫苗。

此外，罗氏制药与新冠期间另一个mRNA疫苗厂商BionTech的类似疗法autogene cevumeran也正在进行中期试验，受试人群为接受过手术的结肠癌和胰腺癌患者。

除了康希诺，国内已有多个企业的相关管线进入临床。

比如，立康生命LK101注射液;是国内首个获得CDE临床试验默示许可(IND)的个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗，已经开展Ⅰ期临床。瑞宏迪(恒瑞旗下)RGL‑270，已推进至Ⅱ期临床的个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗，针对非小细胞肺癌术后辅助治疗。

从康希诺的优势来看，在于成熟mRNA平台、自研LNP递送系统、GMP生产能力;德普世则擅长AI新抗原预测、筛选、序列设计能力。

02

CGT野蛮狂奔时代落幕

就在全行业为里程碑呼时，几起让人痛心的事件，拽住了狂奔的衣角。问题不是出在技术方向上，而是“跑太快”带来的漏洞。

中国CGT赛道的快速突围，让全球生物医药产业界瞩目。美国业内认为研究者发起的临床研究(IIT)作为高效灵活路径，是支撑跑出“中国速度”的引擎。

凭借更短的启动周期、更快的受试者招募效率，本土企业得以快速完成早期概念验证、推进管线落地。不少海外药企也主动选择落地中国开展IIT，以更快拿到关键临床数据。

但一路狂奔的行业热潮之下，风险也在同步累积。近期三起CGT相关IIT试验死亡事件陆续曝光，悲剧的直接诱因是高剂量病毒载体递送引发的严重免疫反应。

第一起事件由《科学》杂志与撤稿观察博客联合披露;一名患有罕见但非致命性神经发育障碍的6岁女童，在接受一款实验性碱基编辑疗法治疗仅数日后，于去年因严重免疫反应离世，该疗法的部分研发资金由女童父母自筹。

第二起事件由STAT新闻报道;一名参与杜氏肌营养不良症IIT试验的幼童，在接受一款基于CRISPR基因编辑技术的治疗后，于去年因急性呼吸窘迫综合征死亡。

第三起事件由Endpoints于近日披露，一名中年男性受试者今年在一项体内CAR-T的实验性细胞疗法试验中离世。

“毒性生死线”本身是全球细胞基因治疗领域共同面对的技术难题，但事件背后暴露出的旧有监管体系短板，为整个行业敲响了警钟。

技术探索允许试错，但安全底线不能让步。速度永远不能凌驾于患者安全之上，这是CGT行业的生命线。

针对这些行业痛点，2026年5月正式施行的818号令为IIT体系搭建起更严谨的监管框架，包括，明确要求新型基因疗法必须开展非人灵长类等大动物毒理研究，试验用药品制备全流程需符合GMP标准，在医院伦理审查之外新增国家层面的备案程序等。

如果细胞基因疗法研究满足以下全部特征，就属于818号令的管辖范围，都必须完成备案：

研究对象是尚未在我国境内进入临床常规应用的生物医学新技术;

研究目标是验证技术的安全性、有效性，后续申请在医疗机构内作为医疗技术合规开展服务。

截至2026年7月31日，共发布了6批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单，共93项。全国仅2%三甲医院成功完成临床备案，九成机构申报受阻。主要问题包括项目选题同质化严重、学科支撑薄弱(比如，骨科、内分泌等普通科室单独申报前沿细胞项目，但对应科室仅为市级普通专科，无省级重点专科资质，年度收治病例量不足百例)，适应症与技术错位匹配等。

*** 名单详见文末

但细胞与基因治疗赛道是确定的，“十五五”规划纲要已将其列为生物医药领域重点攻坚的前沿技术方向。

然而，CGT产品获批上市的难度或许远不及商业化这道坎。

03

商业化是全球过不去的坎

产品本身没有问题，以波哌达可基注射液为例：

III期临床26例患者治疗52周后年化出血率(ABR)降至0.6，明显低于优效界值5.0。长期随访(最长超5年)，90%受试者FIX(编码凝血因子IX)持续稳定高表达，ABR为0，完全停止外源性FIX替代治疗;无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞、无FIX抑制物阳性。

此外，CGT产品的核心优势就是单次静脉注射，有望摆脱终身频繁治疗。

合作终止后，信念医药将全面负责该血友病B基因疗法相关患者的后续医疗支持安排及商业化;武田中国在合规框架内配合相关工作，保障患者权益不受影响。

信念医药联合创始人肖啸强调，此次合作终止是双方基于战略聚焦共同做出的主动商业决策。

武田也表示，将持续深耕中国市场，深化本土合作。

对于细胞基因疗法，早在2024年，武田就已宣布关停多条管线，并关闭位于加州的研发中心;2025年5月起，又终止三条肿瘤早期管线，宣布彻底退出细胞疗法。武田高层收缩战线，决定聚焦肿瘤、神经科学、消化及炎症三个领域，关注“新颖且高度创新”的生物制剂、小分子和ADC，尤其集中在后期管线。

高昂的定价(主要因为成本很高)、未成熟的支付体系、有限的临床认知、复杂的患者管理……每一项都是横在CGT产品商业化之路上的大山。

截至目前，中国上市药品费用前20里，细胞基因疗法占一半，全都超过百万。

从2025年获批了却一直无人买单，2026年6月，曾以279万元/针(慈善援助后)刷新中国最高药价记录的波哌达可基注射液，宣布降价140万元。而相关患者支付意愿中位数仅不到10万元，与定价差距巨大。

在全球范围内，多款已上市的细胞基因疗法都深陷“叫好不叫座”的困境。可以说商业化这道坎，比研发更难跨。

此前，辉瑞的B型血友病基因疗法Beqvez(定价350万美元)，就因为“0商业化”，在FDA批准近一年后宣布退市。而辉瑞也基本“出清”CGT管线，仅保留与Beam Therapeutics公司合作研究基于mRNA递送的基因编辑技术。

对于高价的解决方法，除了进一步压缩成本外，只能依靠多元支付途径，尤其是商业保险。

比如，美国通过公立医保专项支付试点、商业保险极端风险对冲、药企按疗效返利与分期付费等多元风险分担机制，辅以患者援助项目，来分摊患者负担。

波哌达可基注射液也已纳入多个省市的惠民保，今年还将再次冲刺商保创新药目录;此外，按疗效分期付款等多途径也在探索。

818号令后，完成临床研究备案的项目：