Celldex宣布Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究取得积极结果，达到主要终点及所有关键次要终点

--同类最佳结果显示出快速、显著且持久的疗效，支持barzolvolimab成为CSU变革性疗法的潜力

--EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2两项研究在12周时均达到主要终点及所有关键次要终点，涵盖两个剂量组

--在奥马珠单抗难治性CSU以及重症疾病或严重血管性水肿患者中展现出具有临床意义且统计学显著的获益

--疗效从第12周至第24周持续或进一步加深

--截至24周耐受性良好，安全性特征有利，与既往研究一致

--两项试验的治疗将持续至52周;预计2027年提交BLA

新泽西州汉普顿，2026年9月22日(GLOBE NEWSWIRE)-- Celldex(纳斯达克代码：CLDX)今日报告了公司3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2试验的积极顶线结果，该试验评估了两种剂量的barzolvolimab用于H1抗组胺药症状控制不充分的慢性自发性荨麻疹(CSU)患者。EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究是在抗组胺药难治性CSU中开展的最大规模项目，包括接受过高级治疗/难治性CSU患者。两项3期试验均达到了第12周每周荨麻疹活动评分(UAS7)较基线平均变化的主要终点，以及所有关键次要终点，证明在疾病活动方面具有临床意义和统计学显著的改善。Barzolvolimab在24周安慰剂对照治疗期间耐受性良好，安全性特征与既往2期经验一致。EMBARQ-CSU试验正在进行中，治疗持续至52周。公司打算在即将召开的医学会议上展示EMBARQ-CSU数据，并计划于2027年向FDA提交生物制品许可申请(BLA)。

“我们对今天分享的结果感到自豪，并相信barzolvolimab有潜力解决CSU中巨大的未满足需求，”Celldex高级副总裁兼首席医学官Diane Young医学博士表示。“Barzolvolimab在总体研究中持续显示出前所未有的完全缓解率，并在现有疗法服务不足的患者群体中展现出强大差异化优势，包括重症疾病或血管性水肿患者，以及奥马珠单抗难治性患者。我们相信barzolvolimab可以成为CSU患者的变革性疗法，并感谢CSU社区、试验参与者和全球研究者对EMBARQ-CSU试验及整个barzolvolimab临床项目的支持。”

“我们两项3期EMBARQ-CSU试验的结果显示，其在CSU中的疗效为同类最佳，”Celldex联合创始人、总裁兼首席执行官Anthony Marucci表示。“我们相信barzolvolimab处于有利地位，可服务于高未满足需求的大规模CSU人群——作为重症CSU或血管性水肿患者的一线疗法，以及作为首选的二线高级疗法。我们期待继续扩大我们在肥大细胞生物学领域的领导地位，推进下一阶段发展——建立一家商业化阶段组织，致力于尽快将barzolvolimab交付给有需要的患者和医生。”

关键发现摘要

数据截止日期：2026年9月9日

3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究显示出快速、显著、持久的疗效，与2期一致，在CSU中无与伦比。疗效在主要终点和所有关键次要终点上从第12周至第24周持续或进一步加深。

主要终点：第12周UAS7较基线的平均变化：

P值基于LS平均治疗差异与安慰剂比较。

主要终点显示出具有临床意义且高度统计学显著的改善。

关键次要终点： EMBARQ-CSU两项试验中的所有关键次要终点均在第12周达到，具有高度统计学显著性和临床意义。

鉴于完全缓解(瘙痒和风团完全消失)对患者和医生的重要性，以及barzolvolimab驱动持续完全缓解的独特能力，公司展示了第12周和第24周观察到的UAS7=0数据。

第12周和第24周完全缓解(UAS7=0)患者比例

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

与安慰剂相比，两种barzolvolimab剂量在第12周和第24周均有显著更多患者达到完全缓解(UAS7=0)。

奥马珠单抗难治性CSU患者第12周完全缓解(UAS7=0)患者比例

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

在奥马珠单抗难治性CSU患者亚群中，第12周达到完全缓解(UAS7=0)的患者比例高于安慰剂。

基线AAS7>0患者第12周AAS7=0患者比例

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

在基线AAS7>0的患者中，第12周达到血管性水肿完全消退(AAS7=0)的患者比例在统计学上高于安慰剂。

Barzolvolimab耐受性良好，截至第24周安慰剂对照期结束时表现出与既往经验一致的安全性特征。

3期EMBARQ-CSU1和CSU2研究正在进行中。计划于2027年提交BLA。

该3期项目旨在确立barzolvolimab在H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人CSU患者中的疗效和安全性。两项3期试验均为随机、双盲、安慰剂对照、平行组、全球性研究。1,939例患者被随机分配(n=963 EMBARQ-CSU1;n=976 EMBARQ-CSU2)，均匀分配至barzolvolimab 150 mg每4周一次(负荷剂量300 mg后)、barzolvolimab 300 mg每8周一次(负荷剂量450 mg后)治疗52周，或安慰剂治疗24周。第24周时，安慰剂组患者被重新随机分配至两个剂量组的活性治疗。研究的主要终点评估barzolvolimab在第12周减少荨麻疹活动(每周荨麻疹活动评分;UAS7)的临床效果。研究设计旨在检测每个活性组与安慰剂在总体人群以及奥马珠单抗难治性参与者亚群中具有临床意义的差异。主要终点分析在所有患者完成24周安慰剂对照部分研究时进行。一项全球3b期长期扩展研究(LTE)已建立并正在进行中，患者可在完成EMBARQ-CSU 3期试验后进入。

有关EMBARQ-CSU1(NCT06445023)和EMBARQ-CSU2(NCT06455202)的更多信息，请访问clinicaltrials.gov。

关于Barzolvolimab

Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，具有新颖的作用机制，通过高特异性结合KIT受体的独特部分并有效抑制其活性来靶向肥大细胞。KIT受体由肥大细胞大量表达，对其功能和生存至关重要。肥大细胞是超敏反应和过敏反应等炎症反应的驱动因素，在某些炎症性疾病(如慢性荨麻疹)中，肥大细胞活化在疾病的发病和进展中起核心作用。基于稳健的随机、安慰剂对照2期研究数据，barzolvolimab作为慢性自发性荨麻疹(CSU)、寒冷性荨麻疹(ColdU)和症状性皮肤划痕症(SD)患者的first-in-class和best-in-disease治疗选择具有重大潜力。Barzolvolimab目前正在CSU和ColdU/SD的3期研究以及特应性皮炎(AD)的2期研究中进行研究，未来还计划开展其他适应症。

出处：

https://ir.celldex.com/news-releases/news-release-details/celldex-announces-positive-results-phase-3-embarq-csu1-and