6月21日，中国国家药监局(NMPA)发布的药品批准证明文件显示，汉光药业申报的尼替西农胶囊已在中国获批上市。公开资料显示，尼替西农是国际上治疗1型酪氨酸血症(HT-1)的首选药物，尼替西农原研药尚未在中国获批。本次汉光药业申报的尼替西农胶囊获批意味着，中国1型酪氨酸血症患者迎来了首款治疗药物。

截图来源：NMPA官网

1型酪氨酸血症是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由15号染色体基因缺陷导致，以进展性肝衰竭、肝细胞癌危险增大、凝血病、痛性神经危象、和肾小管功能障碍导致佝偻病为特征。大多数儿童病人在6个月前出现急性型病症，在1岁内表现出急性肝衰竭、反复出血和死亡危险较高等症状。亚急性型儿童在6～12个月内出现症状。在中国，该病已于2018年被纳入《第一批罕见病目录》。

据悉，尼替西农是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂，该酶在酪氨酸分解代谢途径中可上调延延胡索酰乙酰乙酸酶(FAH)。通过抑制1型酪氨酸血症患者酪氨酸的正常代谢，该药可预防代谢中间体马来酰乙酰乙酸盐和延胡索酰乙酰乙酸盐的累积。在1型酪氨酸血症患者中，这些代谢中间体会转化为毒性代谢物，造成肝肾毒性。

根据汉光药业官网资料，该公司申报的尼替西农由专注于罕见病治疗药物的MendeliKabs公司开发，该药已在加拿大、欧盟等多个国家和地区上市，是除原研外首款通过欧盟集中审评程序(CP)获批的药物。2018年10月，汉光药业与MendeliKabs公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售其尼替西农胶囊。

2019年12月，汉光药业尼替西农的上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理，并以“罕见病用药”被纳入优先审评。根据优先审评公示信息，该药本次申请的适应症为：结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童1型酪氨酸血症患者。

截图来源：CDE官网

值得一提的是，Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)公司的原研尼替西农胶囊和尼替西农口服混悬液也已在中国申报上市，并在2021年1月被纳入优先审评。这意味着，中国1型酪氨酸血症患者有望迎来更多的治疗选择。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1]中国国家药监局注册进度查询. Retrieved June 21，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html

[2] 汉光药业与加拿大MendeliKabs公司签订独家代理协议. Retrieved Oct. 8，2018, from http://www.hgyy.net/news/our/301.html[3] 汉光药业罕见病药物纳入优先审评. Retrieved Feb 8，2020, from http://www.hgyy.net/news/our/316.html