4月25日，Biogen（纳斯达克股票代码：BIIB）宣布，FDA已批准反义寡核苷酸疗法QALSODY（tofersen）上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法，由Biogen与Ionis合作开发。

该适应症是基于接受tofersen治疗的患者中观察血浆神经丝轻链（NfL）减少。正在进行的3期ATLAS研究SOD一ALS将作为验证试验。

Christopher A. Viehbacher

Biogen总裁兼首席执行官Christopher A. Viehbacher表示，tofersen的获批标志着ALS研究的关键时刻，因为我们第一次达成共识，神经丝可以作为替代标志物，合理地预测SOD1-ALS的临床益处。我们相信这一重要的科学进步将进一步加速ALS创新药物的开发。

关于Tofersen

2018年，Biogen从Ionis获得Tofersen的授权，Tofersen是一种针对SOD1基因突变的ASO疗法，通过创建的片段，与SOD1 mRNA特异性结合，从而阻止 SOD1 蛋白的产生，旨在减缓ALS的疾病进展。

关于Biogen

Biogen是一家跨国生物制药公司，专注于神经科学领域，致力于从事发现、开发和提供用于治疗神经系统疾病的疗法。目前，Biogen的核心增长领域包括多发性硬化症（MS）和神经免疫学；阿尔茨海默氏症（AD）和痴呆；神经肌肉疾病，如脊髓性肌萎缩症（SMA）和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）；运动障碍，如帕金森氏症；眼科；和神经精神病学。同时，公司还专注于在免疫学、急性神经病学和神经病理性疼痛等新兴增长领域发现、开发和提供全球创新疗法。此外，Biogen还开展了先进生物制剂的生物类似药的开发和商业化工作。

参考资料：

www.biogen.com