全球新药研发现状

随着全球制药业正从新冠疫情的影响中走出，全球药物研发正在复苏中稳步增长。据药融云数据统计，截至2023年2月，全球新药管线总计159095个，涉及7042个靶点，16665家企业。全球新药中，药物发现和临床前药物占比最大（88.1%），IND-NDA阶段的药物占比8.1%，批准上市药物占比3.8%。全球新药中，首家研发企业为国内企业的药品总数为50912，占比32%。

从数量上看，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1治疗领域为肿瘤领域，肿瘤领域药品数量共计5954个。肿瘤领域中，处于临床阶段的药品数量最多，共计4764个，占比80%。

从靶点上来看，全球159025个新药管线共涉及7042个靶点。全球NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶点，占所有靶点的13.5%。2019-2023年，全球共计批准上市784个新药，涉及靶点382个，其中TOP5靶点分别为：COVID19 Spike glycoprotein、TNF、AR、Insulin、VEGF。

中国I类新药研发概览

根据药融云2022年中国I类新药靶点白皮书，2017-2021期间，获受理I类新药数量不断提高，2022年首次出现小幅度减少，但总体数量仍处高位。2017-2022期间，生物药数量CARG为39%，化学药数量CARG为24%。2022年生物药占比较2017年增加14%；且占比首次超过50%，达到52%。

从靶点上来看，2017-2022期间，我国I类新药受理数量及涉及靶点数量逐步提高，靶点数量CARG为41.7%。2022年靶点集中度为30.5%，较2017年增长2.2%，热门靶点的竞争愈发激烈。

2017-2022期间，排名前五的热门靶点分别为PD-L1、EGFR、PD-1、VEGFR和HER2；CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS的研发热度有所提升；前5%的热门靶点涉及药物占所有受理新药的44%，靶点集中度有所提升。

挖掘“中国新靶点”

当前国内外新药研发竞争激烈，确定一个新的靶点，往往会成为新药研发的突破口。在新药立项阶段，确定靶向特定疾病的靶点是至关重要的环节，也是现代新药研发的基础。从全球药物研发IND及以上的靶点中去除国内企业研究较多且已取得研究进展的靶点，得到“中国新靶点”。

以下内容基于药融云数据库，对几种细分适应症的“中国新靶点”进行深入挖掘。

非酒精性脂肪性肝炎

非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现改名为代谢相关脂肪性肝病，MAFLD）与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂血症等代谢紊乱关系密切，好发于中年特别是超重肥胖个体，其临床表现为脂肪性肝炎、脂肪性肝硬化。利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到70个非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”，其中TOP3靶点分别为：ACC1/2、LGALS3、ALOX5。

1型糖尿病

糖尿病是指持续的血液中高葡糖糖水平为特征的代谢性疾病，可能引发许多的继发性疾病，例如：心血管疾病、视网膜病变、神经系统疾病等。1型糖尿病患者无法产生足够的胰岛素，目前病因尚未完全阐明，与遗传、免疫失调和环境等因素有关。全球发病率约为15例/10万人，患病率为9.5/万人。利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到35个1型糖尿病领域的“中国新靶点”，TOP3靶点分别为：Amylin receptor、CD3、SGLT1。

肥胖

肥胖是由能量摄入和能量消耗长期失衡导致脂肪过度堆积的一种慢性代谢性疾病。肥胖是一种独立疾病，也是许多疾病的主要危险因素，例如：2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝病、心血管疾病等。据WHO统计，自1975年以来，全球肥胖患病率几乎增加了两倍。2015-2019年，中国成人（≥18岁）肥胖患病率超过16.4%。在成年人中，过去男性的超重和肥胖的患病率低于女性，但近年来这种差异缩小甚至逆转。利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到44个肥胖领域的“中国新靶点”，TOP3靶点分别为：GDF15、AMPK、NOS。

急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病（AML）是指起源于髓系造血干细胞/祖细胞的恶性克隆性疾病，是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，是成人中最常见的急性白血病类型，约占成人白血病的70%。AML发病率的年龄分布呈指数型，75岁以后发病率急剧增加，此时的发病率几乎是60-74岁成年人的两倍。AML的存活率因年龄不同而有很大差异，老年患者的存活率显著下降；对于65岁之前确诊的患者，总体5年相对存活率为45.6%，而65岁和以上确诊患者的5年相对生存率为7.1%。利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到149个急性髓系白血病领域的“中国新靶点”，TOP3靶点分别为：HLA-A2、MAGE、MLL1。

结语

靶点的选择在目前竞争激烈的药物开发中显得尤为重要，以靶点为导向的药物发现新时代已经来临。在研发药物靶点中，热门靶点的集中度居高不下，竞争激烈，同质化创新现象严重。通过深入挖掘“中国新靶点”，期望能为各企业提供新的视角，以及有潜力的靶点选择。

在这个充满挑战与机遇的时代，我们深知每一位新药领域的创新者和创业者都在寻找突破自我、实现企业持续成长的路径。