2024年9月18日，智康弘义宣布其核心管线之一的高选择性内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂SC0062胶囊通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）评审并完成相应公示程序，正式纳入突破性治疗品种名单，用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病，这是本项目研发进程中获得的又一项重大里程碑式成果。

图片来源：CDE官网

此次SC0062获得CDE授予突破性治疗品种的认定是基于一项名为2-SUCCEED的临床II期试验中IgA肾病队列的优异结果，临床数据显示SC0062与安慰剂组相比能够显著降低蛋白尿，且在不同剂量组间呈现出明确的量效关系，结果具有显著的临床意义和统计学意义。

同时，SC0062在研究中表现出非常出色的安全性，在接受SC0062治疗的患者中未观察到水钠潴留等不良反应。此外，在接受SGLT2抑制剂作为基础治疗的患者中，SC0062和SGLT2抑制剂联合使用在研究中同样展示出良好的安全性。

SC0062项目2-SUCCEED临床II期研究旨在分别评估SC0062胶囊在IgA肾病队列、糖尿病肾病（DKD）队列中的有效性和安全性。IgA肾病队列已完成揭盲和生物统计分析工作，完整临床数据将于近期全球首发公布。

此外，DKD队列也将于第四季度按计划完成揭盲。

IgA肾病作为全球范围内最常见的原发性肾小球疾病之一，大量确诊患者在10至20年内会发展为终末期肾病（ESRD），需要进行透析或肾移植。目前，IgA肾病药物的开发逐渐成为国际热点，但更具安全、有效和依从性的新一代创新药物仍为临床亟需，以更好满足慢性病患者长期用药需求，延缓或降低疾病发展成为终末期肾病的风险。

近年来多项国际研究表明，内皮素受体拮抗剂可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程，是治疗IgA肾病等慢性肾脏病的重要治疗选择之一。SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计、对内皮素受体A（ETA）具有独特高选择性的小分子拮抗剂，I期健康人研究和2-SUCCEED II期临床试验IgA队列的研究结果充分显示，SC0062已超越全球临床在研分子，极具Best-in-class (同类最佳）特质。

下一阶段，基于SC0062突出的临床表现与监管机构的认可，公司将尽快启动这款潜在同类最佳分子的国内及全球III期临床研究。为此公司正积极筹备由全球最具权威的肾病学专家组成的III期临床专家委员会，委员会主席将由著名的国际肾病学专家、荷兰格罗宁根大学医学中心的Hiddo Heerspink教授担任。

此前，Hiddo Heerspink教授在审阅2-SUCCEED 临床II期研究结果后表示，SC0062明确的量效关系、显著的降低蛋白尿效果，以及安全性方面良好的表现令人兴奋，十分期待SC0062品种能在不久的将来给全球IgA肾病患者以及更广泛的慢性肾脏病患者带来新的治疗选择。

关于突破性治疗药物

突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。

突破性治疗品种认定政策旨在加速具有显著临床优势的新药研发和上市进程，对于被纳入突破性治疗品种名单的药物，CDE将优先配置资源对该药物的开发进行指导。

该政策自2020年实施以来，在促进创新药物快速进入市场、满足临床急需方面发挥了重要作用。

关于SC0062

SC0062是全球前三位进入临床的治疗慢性肾脏病的内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂，是一款高潜力的Best-in-Class药物，目前已被CDE纳入突破性治疗品种名单，拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。

SC0062针对慢性肾脏病进行了全新的分子设计，具有独特的ETA高选择性，目标在保证疗效的同时进一步提升药物安全性。

临床前研究表明，SC0062具有良好的活性，能够有效改善急性肾损伤和慢性肾脏病模型的病理评分。在已完成的临床I期研究中，SC0062表现出良好的安全性和耐受性及药代动力学特征，同时未发现水钠潴留等副作用。

SC0062目前正在开展一项针对伴有蛋白尿的慢性肾脏病的II期临床研究（2-SUCCEED），该项研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围探索、2队列（IgA肾病队列和糖尿病肾病队列）设计的临床研究，旨在评估SC0062胶囊在伴有蛋白尿的慢性肾脏病患者中的有效性和安全性，由浙江大学医学院附属第一医院肾脏病中心主任、中华医学会肾脏病学分会前主任委员陈江华教授担任主要研究者，并已在全国四十多家临床机构同步开展。

2-SUCCEED研究目前已超额完成2个队列全部受试者入组，其中IgA肾病试验已达到临床主要终点，DKD试验正在进行中，预计将于今年第四季度获得揭盲结果。

关于智康弘义

“做好药，为生命更美好/Better Medicine for Better Life”，是智康弘义的崇高使命。

智康弘义成立于2017年12月，公司以患者和疾病为中心，高度重视疾病生物学在新药研制中的基础性作用，优先专注于肿瘤、肾病等疾病“BIC/FIC”创新药物的研发、临床试验和商业化。

自公司成立以来，在化学小分子、单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等不同技术领域均进行了管线布局，凭借高效的研发和运营模式，目前已有多款新药处于I期/II期阶段，临床PI均由领域内顶级专家担任，临床试验的质量和进度延续了产品临床前研发的优势，均处于全球领先水平。

产品管线中，针对慢性肾脏病（CKD）进行开发的高选择性内皮素受体A（ETA）拮抗剂SC0062在临床II期2-SUCCEED研究中的IgA肾病试验已达到主要终点，基于该试验的优异结果SC0062已被CDE纳入突破性治疗品种名单；该研究中的糖尿病肾病（DKD）试验正在进行中，计划第四季度完成揭盲。下一阶段，公司目标于年内启动该项目的III期临床研究，旨在进一步扩大在CKD领域的领先优势。

公司全球独家开发的靶向CDH3的抗体偶联药物BC3195已在中美同步开展临床，全球首款靶向GPC3的抗体偶联药物BC2027也于近期获批美国临床，进一步加强了公司肿瘤管线在全球范围内的优势。此外，公司另有多款FIC的ADC和双抗产品处于临床前开发或Pre-IND阶段。

智康弘义已组建了一支多学科交叉背景的核心管理团队，领导公司全生命周期的研发业务，同时也配备了熟悉中美市场环境的运营团队，系统性地保证了公司全流程研发质量和效率。公司将进一步增强新技术和全球商业化的布局，以巩固公司领先的综合研发实力，助力拓展海外市场。

智康弘义正以“快速成长为中国领先，拥有持续创新能力、核心组合产品、多样化创新疗法，及深度商业化能力的生物医药公司”为目标，致力于更好、更多地造福全球患者，为中国生物医药产业的新一轮发展贡献力量。

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