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超 28.5 亿!国产跨基因突变「通用型」AAV 眼科基因疗法授权出海
产业资讯 医麦创新药 2025-10-11 106

10 月 9 日,苏州星明优健生物技术有限公司(简称「星明优健」)宣布,与英国生物科技公司 AviadoBio 达成战略协议,授予其光遗传学管线 UGX202 海外独家开发和商业化的独家选择权。此次合作不仅是双方优势互补的重要布局,更标志着国产眼科基因治疗创新成果迈向全球市场。

根据协议条款,AviadoBio 将在选择权期限内对 UGX202 进行评估,若行使选择权,AviadoBio 将获得 UGX202 大中华地区以外全球独家开发及商业化权利,星明优健则可获得包括首付款、研发和销售里程碑付款在内合计超过 4 亿美元(折合人民币约 28.5 亿元)的现金,以及相应的销售提成。

此次合作核心资产 UGX202 是星明优健新一代光遗传学在研产品,已与今年 9 月完成首例患者给药。该候选产品以自研 AAV 病毒为载体,搭载宽光谱及高敏感度的创新光敏蛋白,特异性感染视网膜神经节细胞并赋予感光功能,重建中晚期感光细胞退行性疾病患者视觉通路

更关键的是,UGX202 作为跨基因突变的「通用型」创新基因疗法,突破了罕见病患者数量限制,适用于多个疾病人群,包括视网膜色素变性、Stargardt 病、无脉络膜症、及晚期干性年龄相关黄斑病变等。

星明优健成立于 2021 年 7 月,由复健新药创新基金复健资本孵化,已累计获得超亿元投资。其核心团队拥有 15 年以上眼科与神经生物学创新疗法研发经验,已搭建光遗传学、视神经再生、AAV 载体开发三大技术平台,管线聚焦视网膜退行性疾病,整体研发进度处于国际领先梯队。

▲ 星明优健三大技术平台

而合作方 AviadoBio 致力于通过将开创性的科学和精准递送转化为改善神经系统疾病患者生活的革命性药物。凭借对大脑的深刻理解以及一系列专有基因治疗平台和递送技术,AviadoBio 正努力克服将正确药物递送到正确位置的挑战。并以神经解剖学为导向的创新方法,致力于最大限度地发挥基因治疗的潜力,阻止或潜在地逆转神经退行性疾病。

▲ AviadoBio 在研管线

双方此次合作呈现出清晰的战略互补逻辑:对星明优健而言,通过引入 AviadoBio 的全球临床资源与商业化网络,可加速 UGX202 在海外市场的推进,将其视为「国际化战略里程碑」;对 AviadoBio 来说,借助 UGX202 可实现 「神经退行性疾病管线从大脑到眼科的扩展」,成功切入眼科基因治疗这一高增长领域。


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