中国苏州，2025年12月2日 —— 北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”)，是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的迈芮倍®已获得香港卫生署批准上市。

我们非常高兴香港的PFIC患者可以使用迈芮倍治疗肝内胆汁淤积症。这标志着迈芮倍成为首个且唯一在香港获批用于PFIC的疗法。未来，我们将充分发挥其潜力，满足香港PFIC患者尚未被满足的医疗需求。

迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积性瘙痒(极度瘙痒)。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟(2个月龄及以上)批准的第一个用于治疗3个月龄及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒的药物。其还在美国获批用于治疗12个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积性瘙痒，在欧洲获批用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者。

迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC孤儿药物资格的认定。

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一种罕见的遗传性疾病，主要导致进行性肝脏疾病，并最终会导致肝功能衰竭。PFIC患者肝细胞排泄胆汁困难，从而导致胆汁积聚，引发肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。从婴儿期开始，患者常常出现严重的瘙痒、黄疸、生长不良以及肝功能衰竭。据估计，在美国和欧洲，每 50,000 到 100,000 名新生儿中就会出现一名PFIC患者。 目前已经通过遗传学分析确定的6种 PFIC类型都表现为胆汁流动障碍和进行性肝脏疾病。

仅供科学交流使用

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和7个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病， 比如亨特综合征(黏多糖贮积症II型)和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症(DMD)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/