我国有超1.4亿糖尿病患者，其中近七成2型糖尿病患者面临极高心肾风险，凸显疾病负担和未被满足的临床需求。当前，传统的“控糖”单一目标已无法应对这一复杂挑战，对血糖、体重、肝脏健康、心血管风险等多种代谢异常进行综合干预成为代谢疾病治疗的核心趋势，治疗范式已演进为“心血管-肾脏-代谢综合征(CKM)”综合管理。中国代谢性疾病创新药正迎来研发转折点。

在这一赛道上，中国药企凭借源头创新实现了从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的跨越。其中，肥胖作为驱动“心-肾-代谢”共病网络的核心因素，成为中国创新发力并引领趋势的关键切入点。2025年6月，《自然》杂志的封面文章《Obesity drugs made in China could power next wave of treatments》即指出，中国正成为肥胖领域创新药研发的重要驱动力量。这背后，是以多款中国创新药临床研究数据登顶顶尖期刊为标志的全面进步——中国创新药不仅直击本土患者临床痛点，更在“多靶点、超长效、口服化”等维度全面布局、快速迭代。中国代谢性疾病创新药，已进入追求“系统获益”的新时代。

参会信息

第四届糖尿病和代谢性疾病药物器械创新研发大会，将于2026年5月8日至9日在成都环球中心天堂洲际大饭店隆重举行。大会以“聚力创新，共通共赢”为主题，力邀学界与产业界顶级专家以及国内外知名研发领袖与前FDA审评专家联袂呈现，讲者阵容强大。多元视角的碰撞，会议内容极具前瞻性与权威性。

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Chapter 1

多靶点、长效化、口服化的技术浪潮

全球代谢性疾病赛道的研发竞赛已从解决“有无”问题，升级为追求“更强效、更安全、更便利”的治疗体验。

信达生物研发的全球首款GLP-1/GCG双受体激动剂玛仕度肽的研发历程，便是这一浪潮中的高光缩影。2025年5月其用于肥胖/超重治疗的Ⅲ期研究(GLORY-1)结果荣登《新英格兰医学杂志》，数据显示在强效减重(48周体重降幅最高达14.84%)的同时，腰围、血压、血脂、肝脏健康等多个心血管代谢指标也得到了显著改善。这意味着，其临床效果不仅仅体现在体重数字上，更涉及身体代谢系统的整体向好。

当前，多靶点药物的研发已经成为国内糖尿病及代谢病领域研发热点。这类药物的优势在于，能够模拟人体内几种激素协同起效的过程，从疾病网络的多个环节同时介入。因此，患者在使用后，血糖、体重、血脂、肝脏脂肪等指标有望获得整体改善。这种“一药多效”的特点，更贴合代谢综合征本身的复杂性，也为患者提供了一种更综合、更简便的治疗方案。

除了双靶点，GLP-1/GIP/GCGR三靶点激动剂等更复杂的协同机制药物也已进入临床。如华东医药全球首创的靶向FGF21R、GLP-1R和GCGR的长效三重激动剂DR10624，Ⅱ期临床结果显示，在治疗重度高甘油三酯血症患者12周后，甘油三酯中位百分比降幅最高达75%，肝脏脂肪含量降幅最高达67%，展现出在调节血脂和改善肝脏健康方面的强大综合效益。

此外，对药物作用时间的优化同样也是竞争的关键维度。甘李药业的GLP-1双周制剂(GZR18)和胰岛素周制剂(GZR4)，将注射频率降至每月一次;派格生物自主研发的维培那肽以“起始剂量即治疗剂量”的便捷设计，进一步提升了患者的治疗依从性;来自银诺医药的国产首款人源超长效GLP-1药物——依苏帕格鲁肽α注射液长达204小时的平均半衰期，可实现每1-2周一次皮下注射，大幅提升治疗便捷性与患者生活质量。

与此同时，中国药企也在口服化领域布局迅速，华东医药的口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002、恒瑞医药的HRS-7535均已进入Ⅲ期临床阶段;更值得关注的是，中国企业的创新成果正获得国际巨头认可：复星医药控股子公司药友制药将其口服小分子GLP-1药物YP05002的全球权益授予辉瑞，潜在交易总额超20亿美元;翰森制药亦将其口服小分子GLP-1药物HS-10535授权给默沙东。与需要复杂递送系统、服用条件苛刻的口服多肽药物不同，小分子口服GLP-1药物在生物利用度、生产成本和用药便利性上具备显著优势，有望实现“随餐服用”，真正重塑患者的用药习惯。这场“入口”之争，不仅关乎市场份额，更关乎未来代谢性疾病管理模式的革新。

Chapter 2

中国创新——从快速跟跑到源头突破

中国创新药研发在部分领域已开始定义全球新靶点和新机制。这类“快速跟进”并非简单模仿，而是以国际品质和成本优势参与竞争，定义全球新靶点和新机制，书写“全球新”的章节。

面对心、肾、代谢疾病相互交织形成的复杂网络，传统的“单兵作战”式药物往往力不从心。君圣泰医药另辟蹊径，专注于开发能直击疾病根源的“多机制协同”疗法。其核心产品HTD1801是一种全球首创的抗炎代谢调节剂(AIMM)，它通过同时激活AMPK(改善代谢)和抑制NLRP3炎症小体(减轻炎症)，精准干预心肾代谢疾病的两大核心驱动机制。这种“一药双效”的设计，旨在从源头实现“异病同治”，为患者提供系统性解决方案。

微芯生物的PPAR全激动剂西格列他钠，作为全球首个获批治疗Ⅱ型糖尿病的PPAR全激动剂，其核心价值在于“多通路、适度全面调节”的作用模式。与主流强效降糖药不同，它从改善胰岛素抵抗这一更基础的病理环节入手，同时调节糖、脂、能量代谢，更像一种“代谢综合征基础用药”。这种定位使其展现出一药多效的临床潜力：针对MASH的Ⅱ期研究显示，西格列他钠可降低肝脏脂肪含量高达39.5%，并改善肝纤维化。这正体现了其“糖肝共管”的系统思维，为合并脂肪肝、血脂异常的庞大糖尿病患者群体提供了差异化的综合管理选择。

如果说前两者是在现有药物范式内的卓越突破，那么正序生物则迈向了更为前沿的“治愈”时代。利用其自主原创的变形式碱基编辑技术(tBE)，正序生物开发了针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的体内基因编辑药物CS-121注射液。这项技术的革命性在于，它通过单次静脉注射，将由脂质纳米粒(Lipid Nanoparticle，LNP)包装的tBE递送至肝脏，在肝脏中对靶基因APOC3进行精准碱基编辑，模拟天然有益突变，旨在实现“一次给药，终身有效”的降甘油三酯的治愈性疗效。2025年，全球首例患者接受治疗后，三天内空腹甘油三酯水平即显著下降，且未发生不良反应，在数月持续观察中展现了长期稳定性，初步验证了其卓越的安全性与快速起效的潜力。这标志着中国药企已在基因治疗这一代表未来的终极赛道上，与国际前沿同台竞技，探索从“长期控制”疾病到“潜在治愈”的范式革命，为病患者带来了根本性治愈的曙光。

Chapter 3

系统获益的价值闭环

无论是通过“一药多效”的多靶点药物对代谢指标进行整体改善，还是凭借“多机制协同”或“多通路调节”从疾病根源实现干预，乃至探索“一次治疗、终身有效”的治愈性可能，中国药企的技术突破已清晰指向同一个目标：让患者获得超越单一血糖控制的系统性健康益处。所有技术创新的最终价值，在于解决真实的临床痛点。当前，CKM已经成为全球健康和疾病治疗的挑战，患者往往需要面临多种危险因素和疾病的共同管理。

中国领先药企的研发视野，正从“糖尿病”单点，扩展至整个代谢综合征及其共病领域。过去，医生和患者可能紧盯血糖仪上的数字;现在，他们开始共同关注体重、血脂报告和肝脏超声结果的变化。这不仅仅是治疗目标的升级，更是医疗理念从“单一指标”到“整体健康”的深刻演进。而中国创新药提供的，正是支撑这一理念落地的多样化解法。

面对高血压、高脂血症等慢病管理中普遍存在的长期治疗依从性难题，如何提升患者的治疗依从性，实现血压、血脂的持续平稳控制，切实降低心血管风险，创新正从改变治疗范式本身入手。以信立泰的研发布局为例，其针对CKM综合征的小核酸药物与基因编辑疗法，直指现有疗法的临床困境。用药依从性和血压变异性对患者临床结局至关重要。相比于传统的每日一次口服降压药物，特异性靶向肝脏血管紧张素原 (AGT) 的siRNA药物，旨在通过长周期给药的方式(如3个月、6个月，甚至12个月给药一次)突破治疗瓶颈。相关研究已聚焦于评估其对伴有高心血管风险患者的长期心脑血管保护作用。而对于家族性高胆固醇血症患者，即便联合采用多种降脂手段，其“坏胆固醇”(LDL-C) 水平仍无法达标，面临极高的早发心脑血管疾病风险。针对这一难题，旨在一次性精准调控PCSK9等关键靶点的基因编辑疗法，利用碱基编辑系统实现 PCSK9 基因的长期沉默，使血液中LDL-C水平持久(甚至是永久性)地降低。这将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，带来“一次干预、终生获益”的新希望。这些探索的共同内核，正是从“每日服药”的传统模式，迈向“超长效干预”乃至“潜在治愈”的范式跃迁，以解决依从性难题为支点，通过更根本的疾病调控，实现对患者整体健康和远期结局的深层保护。

将前沿科技的“潜力”转化为患者可及、社会可持续的“福祉”，需要一个协同进化的生态系统作为土壤。首先，是支付体系的智慧演进。当一款药物能带来减少心衰住院、延缓肾透析等远期、跨器官的收益时，如何评估其长期药物经济学价值?特别是对于高昂初始费用，支付方需要更前瞻的模型，计算其避免未来数十年并发症、长期用药和住院的总成本，证明其长期成本效益。创新支付模式，如按疗效付费、分期付款等，正在被探索，以让真正具有高价值的创新不被“价格”挡在门外。

其次，是诊疗模式与评价体系的协同升级。“系统获益”要求打破内分泌科、心内科、肾内科、肝病科之间的壁垒，推动以患者为中心的多学科协作(MDT)诊疗成为常态。同时，药品监管和临床指南的评价标准也需要与时俱进，从主要依据血糖、血压等单一终点，转向采纳更多像肝脏脂肪含量、心血管事件复合终点等能反映“系统健康”的指标，从而引导研发资源和临床实践都向着综合获益的方向迈进。

中国代谢性疾病创新药的征程，终点是“健康中国2030”。这需要不止于科学家的灵光一现，更需要药企、医生、支付方、监管机构携手，构建一个能持续孕育、评价并兑现创新价值的良性生态。

- END -

从单一的“降糖”底色，走向描绘“系统健康”的斑斓图景。在这幅图景中，有对全球热门靶点的快速升级，有对全球空白机制的勇敢拓荒，更有对全新治疗疆域的率先启航。中国创新药，正在代谢性疾病这一关乎亿万人健康的赛道上，完成从“跟跑”到“并跑”，并在部分领域迈向“领跑”的历史性跨越，并最终指向更健康的中国未来。