昨日(6月15日)，第一三共宣布其新一代FLT3抑制剂盐酸奎扎替尼片(商品名：Vanflyta®)正式获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗携带FLT3-ITD突变的新诊断急性髓系白血病(AML)成人患者，在诱导治疗期与标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，在巩固治疗期与阿糖胞苷联合使用，并可在巩固治疗期后进行单药维持治疗。

这是目前国内首款获批用于FLT3-ITD阳性新诊断AML一线治疗的FLT3抑制剂，也是第一个在中国获批的针对该高危亚型的靶向治疗药物。该药此前已在日本(2019年)、美国(2023年)和欧洲相继获批，此次在华上市标志着中国FLT3-ITD阳性AML患者终于迎来与全球同步的一线精准靶向治疗时代。

图1. 第一三共盐酸奎扎替尼片在华获批上市，来源：企业官微

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关于FLT3-ITD突变

FLT3基因突变是急性髓系白血病中最常见的驱动突变之一。在中国，每年新发白血病病例约8.2万例，其中急性髓系白血病约占50%，是最常见的白血病亚型。FLT3-ITD突变患者在新诊断AML中的占比高达25%至30%，传统强化化疗虽可取得一定缓解，但这类患者的复发率极高，五年生存率仅约20%。

长期以来，针对新诊断患者的治疗手段局限于泛靶点多激酶抑制剂，特异性较差且毒副反应明显。因此，FLT3-ITD突变一直被学界和临床视为预后最差的关键危险因素，患者亟需兼具高效抑制与良好耐受性的精准靶向新方案。

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作用机制及关键临床数据

奎扎替尼是一种口服、高选择性、第二代II型FLT3酪氨酸激酶抑制剂。与第一代多靶点药物不同，它精准锁定FLT3的非活性构象，通过结合ATP结合口袋后区特定氨基酸残基，实现对FLT3-ITD突变的强效抑制，同时显著降低对c-KIT等其他激酶的交叉反应，在保证疗效的同时大幅提升了安全性。

此次获批基于全球关键性III期QuANTUM-First研究的阳性结果，该成果发表于顶级医学期刊《柳叶刀》。研究共纳入539例新诊断的FLT3-ITD阳性AML成人患者，随机接受奎扎替尼联合标准“7+3”化疗(阿糖胞苷+蒽环类)及后续单药维持治疗，或安慰剂联合化疗。

在中位随访39.2个月时，奎扎替尼组的中位总生存期达到31.9个月，而安慰剂组仅为15.1个月，延长近17个月，这意味着奎扎替尼联合方案使患者的死亡风险降低了22%(HR=0.78)无复发生存期(RFS)分别为39.3个月和13.6个月(HR=0.61)。

在安全性方面，奎扎替尼整体耐受性良好，不良事件谱以轻中度QT间期延长为主，需常规心电图监测，但重症感染或脱靶血液毒性发生率显著优于泛激酶抑制剂，为患者长期维持治疗提供了安全基础。

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竞争格局

放眼国内FLT3抑制剂赛道，目前已有多款同靶点药物上市，但适应症布局各有区分。安斯泰来吉瑞替尼等产品聚焦于复发难治性AML领域，米哚妥林(Midostaurin)：聚焦新诊断AML，暂无药物获批新诊断FLT3-ITD突变AML一线适应症，奎扎替尼凭借独家适应症构筑起差异化竞争优势。全球范围内，该药物已在35个以上国家和地区获批用于对应适应症，海外临床应用经验丰富。与此同时，多款FLT3靶向候选药物、PROTAC降解剂处于不同临床阶段，行业研发热度持续走高，但短期内难以撼动奎扎替尼在一线治疗领域的先发地位。

在国产新药层面，一品红医药的APH03571片(FLT3抑制剂与IRAK4降解剂双靶点药物)于2026年6月刚获批临床，适应症为复发/难治性AML，仍处于早期临床阶段。此外，瑞金海南医院此前已通过临床急需通道引入奎扎替尼，积累了宝贵的早期用药经验，患者无需出境即可同步国际先进疗法，这也体现了国内对该靶点治疗价值的高度认可。

结 语

盐酸奎扎替尼的顺利获批，补齐了我国FLT3-ITD突变AML一线治疗的短板，将推动国内 AML诊疗指南更新，加速基因检测联合靶向治疗的精准诊疗模式普及。对于第一三共而言，该产品进一步丰富其在中国的肿瘤产品矩阵，巩固企业在血液肿瘤领域的布局优势。

未来，随着药物逐步落地各级血液病中心，将为广大FLT3-ITD突变AML患者带来更长生存获益。同时，其针对儿童及青少年患者的临床试验、联合用药探索也在持续推进，有望进一步拓宽适用人群。这款全球成熟靶向药的落地，也将带动国内血液肿瘤靶向药物的研发与规范化应用，持续提升我国恶性血液病的整体诊疗水平。