靶向B7-H3的CAR-T疗法BCB-276启动2期ILLUMINATE研究，用于治疗弥漫性内生型脑桥胶质瘤

BrainChild Bio公司于9月8日宣布，已启动其靶向B7-H3的自体CAR-T细胞疗法BCB-276的关键性研究，并获得1.16亿美元新融资支持，旨在为弥漫性内生型脑桥胶质瘤(DIPG)患者带来急需的新治疗选择。

疾病背景：现有标准治疗有限，患者生存期短

目前，DIPG的标准治疗手段仅限于姑息性局部放射治疗。这是一种罕见且高度侵袭性的儿童脑干肿瘤，患者确诊后中位总生存期约为11个月。

而在1期BrainChild-03研究中，BCB-276已展现出超越这一水平的疗效。在21名患者(涵盖疾病进展前及进展后接受治疗的患者)中，将确诊后中位生存期提升至19.8个月。

公司首席执行官Steven Brugger透露，在这项早期研究中疾病进展前接受治疗的患者亚组中，有3人确诊后存活期已超过5年。他表示：“这样的长期生存者在DIPG领域前所未见。”

研究设计：2期ILLUMINATE研究拟招募75名患者

BrainChild Bio希望在规模更大的2期临床试验中复现上述结果。该试验计划招募75名新确诊DIPG的儿童及青少年患者，所有受试者将在接受初始局部放射治疗后统一使用BCB-276。

ILLUMINATE研究将把患者的总生存期、安全性及肿瘤缓解等结局指标，与登记注册数据库中类似DIPG患者的历史数据进行比较。

与FDA达成一致，预计2028年底完成

该试验设计经过与FDA的沟通，旨在加快BCB-276在美国递交上市申请的进程。据ClinicalTrials.gov平台信息显示，该研究预计主要完成时间为2028年底。

尽管两项试验中使用的CAR-T疗法存在细微差异，但与FDA达成的一致意见使公司得以加速推进研发进程。

Brugger解释称，1期研究中所用疗法“与BCB-276高度相似”，但后者已针对关键性研究进行了优化。

他表示：“这些优化主要涉及有助于简化BCB-276生产工艺的特性，在与FDA的沟通会议中，监管方也认可我们可以从1期所用CAR-T疗法平稳过渡至2期的BCB-276。”

去年，BrainChild Bio已与CDMO OmniaBio就BCB-276的生产达成合作。

利用血脑屏障实现局部递送

该CAR-T疗法由患者自身免疫细胞制备，通过植入式储液囊-导管装置直接递送至脑脊液中，实现局部区域给药。

在ILLUMINATE研究中，患者将每约两周接受一次CAR-T治疗，整个疗程计划在约7-8个月内给药最多15次。

Brugger指出，这种给药方式使BCB-276能够“像药物一样，采用可控的重复给药方案进行应用”，同时利用血脑屏障将CAR-T细胞限制在脑内，从而避免脱靶效应。

此外，BCB-276的局部给药方式还无需进行淋巴细胞清除化疗，从而规避了传统CAR-T疗法常见的细胞因子及炎症反应相关风险。

企业背景：脱胎于西雅图儿童医院研究成果

BrainChild Bio自2023年成立以来发展迅速，致力于推进西雅图儿童医院Michael Jensen在中枢神经系统肿瘤CAR-T疗法领域的研究成果。

担任该公司首席科学官的Jensen表示：“推动这项针对DIPG患儿的关键性II期研究，一直是BrainChild Bio坚定不移的使命。”

融资情况：完成A轮融资

此项2期试验的资金将来自9月8日完成的A轮融资。

该轮融资获得公司早期投资方西雅图儿童医院及新投资方WRF Capital的支持，并由一家与公司使命高度契合、身份未披露的私人家族基金会领投。

管线拓展：三靶点CAR-T疗法用于治疗成人胶质母细胞瘤

尽管公司当前聚焦于DIPG，但BrainChild Bio也通过其第二款管线产品——三靶点CAR-T疗法BCB-214，展现出更广阔的抱负。

该化合物同时靶向EGFR、B7-H3及IL13Ralpha2，旨在治疗成人胶质母细胞瘤，以及弥漫性中线胶质瘤等其他儿童脑肿瘤。

原文：

https://brainchildbio.com/wp-content/uploads/2026/09/BCBio_Phase2InitiationPR_FINAL_09-08-26.pdf