如果有一天，一款新药从“靶点选择”到“分子组合”，都是由AI自主完成的，你会相信吗?

如今，这件事已经从科幻走进现实。

2026年7月，英矽智能(Insilico Medicine)宣布治疗特发性肺纤维化(IPF)的Rentosertib(ISM001-055)正式启动III期临床试验，成为AI制药的领跑管线之一。这项消息真正令人惊艳的，不只是又一款AI药物迈入后期临床，而是它从疾病靶点发现、分子设计，到候选药物确定，都由生成式AI平台完成，因此被视为全球AI制药迈向端到端研发的重要里程碑。

更值得关注的是它背后释放的信号。

Dr.G认为，Rentosertib的突破代表AI制药正式跨过“概念验证”阶段。AI不再只是协助筛选化合物或加快计算速度，而是开始参与定义“该研发什么药”，并证明这套研发模式有机会一路走到后期临床，未来整个新药研发流程、研发效率与产业竞争逻辑，都可能因此被重新改写。

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从算法到临床：Rentosertib跨过AI制药第一道门槛

时间倒回一年前。

2025年6月，Nature Medicine发表了Rentosertib的IIa期数据。71例特发性肺纤维化(IPF)患者被随机分入四个组别(30mg每日一次、30mg每日两次、60mg每日一次、安慰剂)，接受12周治疗。数据相当惊艳：每日口服60mg治疗12周后，患者用力肺活量平均提升98.4毫升，而安慰剂组平均下降了20.3毫升。蛋白组学检测同步证实，药物可影响多个纤维化相关生物通路，从病理层面抑制肺部瘢痕增生。

更惊人的是研发效率，过去传统制药靠的是“大干快上”的试错概率论，而AI让新药研发具备了“精确制导”的工程确定性。

从AI靶点发现到提名临床前候选化合物，英矽智能的Pharma.AI平台只用了18个月，合成测试的分子少于80个。相比传统新药的早期研发周期平均4.5年，筛选化合物动辄上千个，这款由AI发现与设计的新药在开发速度与效率上远远超前传统的开发流程。

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AI制药的“奇点”来临了吗?

Rentosertib只是一个缩影。

据统计，截至2026年上半年，全球已有170余条由AI设计或优化的药物管线进入临床阶段，其中十余款推进至III期。

根据 INSIGHT 行业管线数据库，AI驱动的新药临床管线，从2017年的4个增长到截至2026年6月的179个。这不是渐进式改良，而是指数级爆发。

中研普华产业研究院预测，全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元，复合年增长率有望超过33%。中国市场增速与全球同步，有望成为最具确定性的增量市场之一。

Dr.G认为，如果把2000年代基因组学的兴起比作生物医药的“启蒙运动”，解决的是“致病靶点在哪里”的科学问题;那么AI正在掀起一场“工业革命”，解决的是“如何更高效、更精准地设计和制造下一代药物”。

小分子探路，大分子攻坚

AI制药的另一条战线——大分子领域，也在酝酿深刻的变革。

小分子药物的化学空间理论上高达10⁶⁰，AI的核心价值在于“生成”：在虚拟空间中从零设计具有特定结合亲和力和成药性的分子。英矽智能的Chemistry42、Isomorphic Labs的IsoDDE，本质上都是生成式化学引擎。

大分子药物则复杂得多。抗体、蛋白、多肽的结构与功能高度耦合，一个氨基酸的替换可能彻底改变折叠方式、免疫原性或半衰期。AI在大分子药开发的首要任务也从“生成”转向“预测”——预测三维结构、预测抗原-抗体结合、预测可开发性等。

Dr.G认为，大分子AI制药的门槛比小分子更高，但商业天花板也更高。大分子药物由于结构复杂、生产和评价体系壁垒更高，往往能够形成更强的差异化竞争优势。AI有望进一步降低复杂生物分子的设计成本，将过去不可成药的靶点转变为可开发范围，因此大分子的AI制药正在成为制药巨头竞相押注的重要方向。

谁跑在前面?

2024年，AlphaFold 3的发布是一个分水岭。它用扩散模型统一了蛋白质、核酸、配体和离子的结构预测，蛋白-配体复合物预测精度较现有工具提升50%以上。DeepMind分拆的Isomorphic Labs据此与礼来、诺华签下近30亿美元潜在里程金，其首个AI设计的抗癌药物预计2026年底进入人体临床。

更震撼的是2025年底发表在《自然》上的RFdiffusion研究，诺奖得主David Baker实验室实现了原子级精确的抗体从头设计。这意味着，未来我们可能不再需要实验动物与筛选杂交瘤细胞，而是可以直接在计算机里“写”出抗体。

如果说英矽智是小分子AI制药的领跑企业，那么Generate Biomedicines则将AI推向更复杂的大分子领域其AI设计的抗体药物GB-0895(抗TSLP长效抗体)在去年12月也启动III期临床试验。

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而在中国，这股浪潮展现出了截然不同的演进逻辑。2025年11月，晶泰科技就AI赋能双特异性抗体与礼来达成3.45亿美元合作。这是继2023年双方签订2.5亿美元AI小分子药物合作后的再度携手，成为制药巨头深度接入中国AI制药工程化能力的最佳例证。

Dr.G新闻点评:

Rentosertib进入III期临床，意味着AI制药正式从“辅助工具”迈向“创新引擎”。AI不再只是帮助研究人员提高研发效率，而是开始参与新药研发最关键的早期决策——发现新的疾病靶点、设计候选分子，并筛选出最有机会成功的研发方向。Dr.G认为，未来领先的制药公司，竞争优势不再只是拥有庞大的研发团队，而在于能否建立连接数据、算法与实验验证的智能研发体系。分子还是那个分子，但发现它的方式，已经变了。评论区告诉我们，你认为AI是否真能改变大分子药的竞争格局?