药物名称：Mimrylo ™ (Rusfertide)

注射：单剂量小瓶中含9.5 mg、19 mg、28 mg、41 mg和54 mg的冻干粉状Rusfertide，需复溶后使用。

推荐起始剂量：每周皮下注射19 mg一次。

根据疗效或安全性调整剂量，最高可达每周108 mg。

有关制剂和给药的详细说明，请参见完整处方信息。

适应症：Mimrylo ™ (Rusfertide)是一种肝细胞素类似物，用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)。

作用机制：Mimrylo ™ (Rusfertide)是一种内源性激素铁调素的模拟物，可阻断铁转运蛋白ferroportin。Rusfertide抑制ferroportin会减少红细胞生成所需的铁的可用性，从而导致红细胞压积水平降低。

Mimrylo ™ (Rusfertide)由Takeda Pharmaceutical研发。

CLINICAL STUDIES

在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第3期研究(NCT05210790)中，评估了MIMRYLO的有效性。该研究纳入293名成人PV患者。符合条件的患者在随机分组前28周内至少接受过3次抽血治疗，或在1年内接受过5次抽血治疗，原因是在持续接受标准护理治疗期间，血细胞比容控制不佳。仅静脉采血，或静脉采血联合一种或多种细胞减毒剂。

从第0周到第32周，患者按1:1的比例随机分配至MIMRYLO组或安慰剂组。完成32周治疗的患者有资格接受MIMRYLO的开放标签治疗，直至第52周，随后接受MIMRYLO的长期扩展治疗，直至第156周。MIMRYLO的起始剂量为每周一次皮下注射19毫克。随后调整剂量以控制和维持血细胞比容<45%。在32周的随机对照期间，MIMRYLO治疗的暴露中位持续时间为32周，91.2%的患者完成了至第32周的治疗。

MIMRYLO的疗效基于第20周至第32周期间达到反应(定义为不符合放血治疗资格)的患者比例。放血治疗资格定义为确认红细胞压积大于或等于45%，且至少比基线时获得的红细胞压积高出3个百分点(绝对值)，或红细胞压积大于或等于48%。疲劳程度通过患者报告结果测量信息系统(PROMIS)疲劳简表8a标准化评分进行测量，评分越高表示疲劳程度越严重。

疗效结果见表5

在安慰剂组中，血细胞比容水平从基线的平均变化(第0周至第32周)有所增加，而在MIMRYLO组中，该变化保持在约0或更低。从第32周到第52周，当安慰剂组患者转为使用MIMRYLO时，血细胞比容的平均变化迅速下降。

不良反应：最常见的不良反应(>15%)为包括注射部位反应(56%)和贫血(16%)。

警告和注意事项：

新发或加重的血小板增多症：MIMRYLO 可能会增加原发性范可尼贫血(PV)患者的血小板计数。在开始使用 MIMRYLO 以及剂量调整期间，应每2至4周监测一次全血细胞计数(CBC)，或根据临床需要进行监测。

注射部位反应：已有报告称接受 MIMRYLO 治疗的患者出现注射部位反应。如需缓解注射部位疼痛和肿胀，可使用冰敷、外用皮质类固醇软膏、抗组胺药或止痛药。

胚胎胎儿毒性：根据动物实验数据，MIMRYLO 可能对胎儿造成伤害。建议女性患者了解其对胎儿的潜在风险，并采取有效的避孕措施。

原文：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/fda-approval-mimrylo/