在最近于美国伊利诺伊州芝加哥举行的美国心脏病学会(ACC)年度科学会议及展览会上，阿斯利康公司公布了一项名为PURSUIT的IIb期临床试验的积极结果，并同时在《美国心脏病学会杂志》(JACC)上发表。这项研究展示了其研究药物AZD0780在标准治疗基础上的显著疗效，特别是在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平方面。

AZD0780是一种每日一次口服的PCSK9抑制剂，旨在为难以通过标准降脂疗法(如他汀类药物)达到LDL-C降低目标的患者提供新的治疗选择。高LDL-C(≥70 mg/dL)是动脉粥样硬化性心血管疾病(包括卒中和心脏病发作)的关键风险因素，也是全球公共卫生的重要关注点。据估计，全球超过70%的患者未能达到指南推荐的LDL-C目标水平。

PURSUIT试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估AZD0780在标准他汀类药物治疗基础上的疗效和安全性。试验参与者为目前尽管接受标准降脂治疗但仍未达到LDL-C降低目标的患者。

在12周时，与安慰剂组相比，每日一次服用30mg AZD0780(在标准他汀治疗基础上，无需禁食或饮食限制)可使LDL-C水平降低50.7%(95%置信区间：-59.0%，-42.4%;p<0.001)。

无论基线时受试者接受的是中等强度还是高强度他汀剂量，AZD0780均表现出相似的疗效。

接受AZD0780治疗的受试者中，有84%(95%置信区间：74.4%-90.7%)达到了美国心脏协会/美国心脏病学会指南推荐的LDL-C目标(<70 mg/dL)，而仅接受背景他汀治疗的受试者中，这一比例仅为13%(95%置信区间：7.2%-22.3%)。

AZD0780总体耐受性良好，AZD0780治疗组(38.2%)与安慰剂组(32.6%)的不良事件(AEs)发生率相当。因AEs而停药的频率在AZD0780(1.5%)和安慰剂(2.3%)组之间也相似。

图片来源：DOI: 10.1016/j.jacc.2025.03.499

英文链接：

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/azd0780-a-novel-oral-pcsk9-inhibitor-demonstrated-significant-ldl-cholesterol-ldl-c-reduction-in-pursuit-phase-iib-trial.html