2025 年 8 月 27 日，医疗界传来重磅喜讯!ExCellThera 子公司 Cordex Biologics 研发的创新型血癌干细胞疗法Zemcelpro®(UM171 细胞疗法) ，成功斩获欧盟委员会(EC)的条件性上市许可。这一里程碑式进展，为无数深陷血癌困境的患者，点亮了新的生命希望!

一、血癌患者的 “生死困境”：供体短缺成治愈拦路虎

在欧洲，每年有超10,000 名患者被确诊为需要干细胞移植的血液恶性肿瘤，白血病、骨髓增生异常综合征等疾病正无情吞噬生命。

尽管近年来干细胞移植技术不断进步，可移植的 “可及性” 有所提升，但残酷的现实是：

大量患者因找不到兼容的供体，或无法在短时间内获取所需细胞，只能眼睁睁错过最佳治愈时机。

每一个数字背后，都是一个在病痛中挣扎的生命，一个期盼奇迹的家庭 —— 供体短缺，早已成为横亘在患者与健康之间的 “生死鸿沟”。

二、Zemcelpro®：为 “无供体” 患者量身定制的 “生命解药”

作为一款一次性、个性化的细胞疗法，Zemcelpro® 就像为 “无供体” 患者量身打造的 “救星”，其核心创新点，彻底打破了传统干细胞移植的局限：

1. 原料创新：从脐带血中 “挖潜力”

Zemcelpro® 的干细胞来源并非传统的骨髓或外周血，而是捐赠者的脐带血。研发团队通过特殊技术，对脐带血中的一部分干细胞进行培养和增殖，让原本 “量少力弱” 的脐带血干细胞，焕发出更强的治疗能力。

2. 成分精妙：两种细胞 “协同作战”

Zemcelpro® 包含两大关键成分，且均来自同一个脐带血单位，避免了多来源细胞的排斥风险：UM171 扩增的 CD34 + 细胞(dorocubicel) ：经过特殊分子 UM171 处理，数量大幅增加，是重建患者造血功能的 “主力部队”;未扩增的 CD34 - 细胞 ：辅助 “主力部队” 发挥作用，提升干细胞在患者体内的存活和定植能力。这种 “1+1>2” 的组合，让一个小型脐带血单位的干细胞 “脱胎换骨”，足以满足患者的移植需求，彻底解决 “细胞不够用” 的难题。

3. 适用精准：聚焦 “最急需” 的患者

此次欧盟批准的 Zemcelpro®，适用人群非常明确：需要接受清髓性预处理(化疗或放疗)后，进行同种异体造血干细胞移植的成人血液恶性肿瘤患者，且这些患者无法获得其他类型的合适供体细胞。简单来说，就是那些 “走投无路” 的患者 —— 传统移植路走不通，却能通过 Zemcelpro® 获得治愈机会。

4. 疗效硬核：临床数据 “说话”

疗效好不好，数据是最好的证明!ExCellThera 对两项单臂、开放标签研究的汇总分析显示：参与研究的 25 名患者中，有21 名(占比 84%)在中位 20 天内成功实现中性粒细胞植入。这一关键指标意味着：供体干细胞已在患者体内成功 “落地生根”，开始生成白细胞中性粒细胞 —— 这是患者免疫系统重建的重要标志，也是治疗成功的核心第一步!

三、欧盟 “有条件批准”：为何 “未完善数据” 仍能获批?

很多人会疑惑：为何欧盟会给 Zemcelpro®“有条件上市许可”?其实，这背后藏着对 “未满足医疗需求” 的迫切回应。

什么是 “条件性上市许可”?欧盟的 “条件性上市许可”，专门授予那些能解决重大未满足医疗需求的药物：比如治疗严重危及生命的疾病(如血癌)，且目前缺乏令人满意的治疗方法;或新疗法能提供 “重大治疗优势”。

在这种情况下，即便药物的 “全面临床数据尚未完全完善”，但它为患者带来的 “救命益处”，远大于对 “未来数据补充” 的等待 —— 简单说，就是 “先让患者用上药，再持续完善证据”。

此次批准的意义：不止是 “一款药上市”

Zemcelpro® 的获批，不仅是为 “无供体” 血癌患者打开了一扇门，更向整个医疗界传递了一个信号：针对 “难治性、罕见性” 疾病的创新疗法，将得到更灵活、更务实的监管支持 —— 患者的 “生命需求”，永远是第一位的。

四、全球布局：从欧洲出发，让更多患者 “有药可用”

ExCellThera 并未止步于欧盟市场，而是早已启动 “全球救急” 计划：

1. 多国监管申请同步推进

目前，公司已计划在美国、加拿大、英国、瑞士等国家和地区提交 Zemcelpro® 的监管申请，争取让这一疗法尽快惠及更多国家的血癌患者。

2. 商业化合作加速落地

为了让 Zemcelpro® 在欧洲及其他市场更快 “触达患者”，Cordex Biologics 正积极寻求战略合作伙伴关系，通过整合全球医疗资源，缩短 “从获批到临床应用” 的时间差。

3. 研究升级：覆盖更多患者群体

除了推进现有适应症的商业化，公司还计划：尽快启动关键 III 期临床研究，进一步验证 Zemcelpro® 的长期疗效和安全性;探索疗法在儿科患者、非恶性血液疾病患者中的潜在应用 —— 未来，可能有更多类型的患者，能从这一技术中受益。

五、背后的 “技术王者”：ExCellThera 如何引领行业?

Zemcelpro® 的成功，离不开 ExCellThera 在 “增强型血干细胞疗法” 领域的深耕 —— 这家公司，早已是全球该领域的 “技术标杆”。

ExCellThera公司在增强型血干细胞疗法领域是全球领导者。其专有的Enhance™平台专注于细胞扩增和代谢适应性，旨在通过扩增任何来源的造血干细胞(HSCs)并抵消培养或基因编辑引起的应激效应，从而提供更高剂量的功能性治疗性干细胞 。UM171分子作为Zemcelpro®的核心技术，具有一流的体外扩增和HSCs代谢适应性作用机制。

其核心竞争力，来自专有的Enhance™平台：这一平台专注于 “细胞扩增” 和 “代谢适应性” 两大关键技术，能实现两大突破：高效扩增：无论干细胞来源是脐带血、骨髓还是外周血，都能通过平台技术大幅提升细胞数量;减少损伤：抵消细胞在培养或基因编辑过程中产生的 “应激效应”，确保最终用于治疗的干细胞，保持 “高活性、高功能性”。

而 Zemcelpro® 的核心技术 ——UM171 分子，更是平台的 “王牌”：它具备 “一流的体外扩增能力” 和 “造血干细胞代谢适应性调节作用”，能在不损伤干细胞 “干性” 的前提下，让细胞数量和活性双提升 —— 这也是 Zemcelpro® 能突破传统疗法局限的关键所在。

一次获批，一场 “血癌治疗” 的新革命

Zemcelpro® 获欧盟批准，不仅是 ExCellThera 的 “里程碑”，更是全球血癌治疗领域的 “突破性进展”。它打破了 “无供体 = 无治愈希望” 的魔咒，为无数患者点亮了生命之光;也为 “个性化细胞疗法” 的发展，提供了 “从实验室到临床” 的成功范本。

未来，随着更多国家的获批、更多临床研究的推进，相信 Zemcelpro® 会书写更多 “生命奇迹”，为人类对抗血癌的 “战争”，增添一枚强有力的 “武器”!让我们共同期待：那一天早日到来 —— 所有血癌患者，都能不再因 “供体” 而绝望，都能拥有 “重生” 的机会!

英文链接：

https://excellthera.com/news/zemcelpro-um171-cell-therapy-receives-ec-authorization-as-the-first-and-only-cell-therapy-for-blood-cancer-patients-without-access-to-suitable-donor-cells/