2025年9月19日，阿斯利康在药物临床试验登记与信息公示平台网站上注册了小分子PCSK9抑制剂AZD0780薄膜衣片用于已确诊CVD的成人或CVD事件高风险的成人中，降低心血管风险的中国三期临床试验。

该三期临床针为全球三期临床AZURE-Outcomes的中国部分，今年6月已经启动全球三期，计划入组15100例患者，预计2029年10月完成。

此次启动的中国三期临床，计划入组1195例受试者。

AZD0780为一款小分子口服PCSK9抑制剂。

阿斯利康还在考虑推进AZD0780与GLP-1联用用于减重和降糖，达到器官保护的目的。

总结

PCSK9为心肾代谢竞争格局最为复杂的靶点，2015年安进、赛诺菲的PCSK9抗体获批上市，安进Repatha 2024年销售额22亿美元。2021年诺华的PCSK9 siRNA获批上市，只需要每半年一针，2025年上半年销售额5.55亿美元。默沙东Enlicitide三期成功，前不久阿斯利康的小分子PCSK9抑制剂也推进到三期临床阶段。除此之外，PCSK9体内基因编辑也在积极推进，信立泰即引进尧唐生物的YOLT-101。最终形成小分子、抗体、siRNA、环肽、体内基因编辑等多种药物形式同台竞争的竞争格局。国内方面，君实生物、康方生物、信达生物、恒瑞医药的PCSK9抗体获批上市，小核酸、基因编辑等药物形式也在积极推进。小分子方面，翰森制药的小分子PCSK9抑制剂HS-10510已经推进到临床阶段。