2025年11月10日，MeiraGTx与礼来达成了一项战略合作，将眼科基因疗法AAV-AIPL1的全球独家权利授予礼来，这笔交易的潜在价值超过4.75亿美元。

这项交易的核心产品，是用于治疗Leber先天性黑蒙症4型(LCA4)的 AAV-AIPL1 基因疗法。LCA4 是一种由基因突变导致的严重视网膜疾病，可致婴儿出生时法定失明。该疗法在临床试验中展示了不错的效果，使 11名出生时失明的儿童在接受治疗后全部恢复了视力。此外，AAV-AIPL1 的治疗效果不仅限于视力，还为受试儿童带来了生活上的显著改善，包括沟通、行为、学习、情绪和社交融合等重要领域。

在这项交易中，总部位于纽约的 MeiraGTx 将获得 7500万美元的预付款。如果达到特定的里程碑，该公司还有资格获得超过4亿美元的后续付款，以及任何衍生产品销售的特许权使用费。礼来将获得 AAV-AIPL1 的全球独家权利，同时也将获得 MeiraGTx 其他眼科基因治疗技术的访问权，这些技术包括用于药物递送的新型衣壳(capsids)以及人工智能(AI)设计的、靶向视网膜特定细胞的启动子。

此外，礼来还获得了 MeiraGTx 专有的核糖开关(riboswitch)技术平台的特定权利，该技术允许通过口服小分子诱导剂，在体内精确、可滴定地控制治疗性蛋白质或基因编辑核酸酶的生成。

就在其视力恢复数据公布后不久，该公司在今年3月就已经宣布了另一项足重大合作。人工智能公司 Hologen AI承诺投入高达4.3亿美元，旨在帮助 MeiraGTx 的帕金森病基因疗法 AAV-GAD 完成三期临床试验并最终推向市场。

在短短数月内，MeiraGTx 接连通过两个总价值近10亿美元的重磅交易，不仅为其多元化的临床管线(包括四个晚期临床项目，涉及眼科、帕金森病和放射引起的口干症等)注入了强大的资金支持，也印证了其在基因治疗衣壳优化、启动子工程和载体优化等方面的领导地位。无论是为失明儿童带来光明，还是利用 AI 加速攻克帕金森病，MeiraGTx 都展现了基因治疗与前沿技术融合，为复杂疾病患者带来真正改变生命的疗法的潜力。

原文：

https://investors.meiragtx.com/news-releases/news-release-details/meiragtx-enters-strategic-collaboration-eli-lilly-and-company