11月24日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，公司已获得来自Sarepta Therapeutics的2亿美元里程碑付款，是在Arrowhead完成ARO-DM1(又称SRP-1003)一项1/2期临床研究中的第二个开发里程碑事件后触发的。根据与Sarepta签署的许可与合作协议，Arrowhead预计将在60天内收到该笔款项。

ARO-DM1是Arrowhead Pharmaceuticals利用其专有的 TRiM™ 平台开发的一款靶向骨骼肌的 siRNA 疗法，旨在通过 RNA 干扰(RNAi)机制降低肌营养不良蛋白激酶(DMPK)基因的表达，用于治疗1 型强直性肌营养不良症(DM1)。

ARO-DM1正在进行一项1/2a期研究(NCT06138743)，旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

第二个里程碑事件是在药物安全委员会进行审查后达成的，随后授权增加剂量，并实现了预先设定的患者入组目标。该研究多剂量递增(MAD)部分的第四组(6 mg/kg)患者入组已接近完成，公司计划在2026年第一季度启动第五组(12 mg/kg)的患者入组。

受此消息影响，Arrowhead股价上涨9%，报44.26美元/股。

这项合作起始于2024年11月26日，当时Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，合作范围覆盖5款临床阶段和2款临床前管线，以及针对罕见病、遗传性肌肉疾病、CNS、肺部疾病开发最多6个靶点的siRNA药物。

交易完成后，Arrowhead将获得8.25亿美元，包括5亿美元现金和3.25亿美元股权投资，溢价35%。Arrowhead还将通过5年等额分期付款获得2.5亿美元，并有望在未来12个月内实现目标并获得额外3亿美元近期付款。此外，Arrowhead有资格获得商业销售特许权使用费和高达100亿美元的未来潜在里程碑付款。

在2025年8月13日，Sarepta需支付的1亿美元里程碑款项已触发：Arrowhead针对1型强直性肌营养不良症 (DM1) 的研究性RNA干扰 (RNAi) 疗法(SRP-1003 或 ARO-DM1)在1/2期临床试验中达到了首个入组目标，并获得了启动剂量递增的监管批准(1.74亿美元，基因先驱“卖股”兑现亿级里程碑)。

Arrowhead已经建立起丰富的研发管线，覆盖多个治疗领域，包括心血管代谢疾病、肺部疾病、肝病、神经肌肉和自免补体类。

2025年9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布将临床前阶段的ARO-SNCA授权给诺华，用于治疗核突触蛋白相关疾病如帕金森病等，此外，诺华还活的TRiM技术平台的授权，诺华支付2亿美元预付款，20亿美元里程碑金额以及一定比例的销售分成。

原链接：

https://arrowheadpharma.com/news-press/arrowhead-pharmaceuticals-earns-200-million-milestone-payment-from-sarepta-therapeutics/