2025年12月3日，Capricor Therapeutics (纳斯达克代码：CAPR) 今日宣布其用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的试验性细胞疗法 Deramiocel 在关键的 III 期临床试验 HOPE-3 中取得了积极结果。这一突破性进展为解决 DMD 患者的心肌病问题提供了强有力的证据支持，标志着公司在长达十余年的临床开发后，再次验证了该疗法在骨骼和心脏功能上的双重获益潜力。

HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，评估 Deramiocel 在患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性中的应用。该研究随机分配了106名参与者，分布在美国20个主要临床地点。参与者每次输注1.5亿细胞静脉注射Deramiocel，或每三个月服用安慰剂，持续12个月。参与者的平均年龄约为15岁，且所有参与者在整个研究期间均采用稳定的皮质类固醇方案。基线人群在治疗组间平衡良好，约90%的患者在基线接受心脏用药，超过75%的患者临床诊断为心肌病。Deramiocel的安全性和耐受性与以往临床经验一致。

公司计划利用这些结果回应此前从FDA收到的完整回复函，并期望这些数据将支持监管部门的批准。此外，Capricor还计划在未来的科学会议上展示详细结果，并在同行评审期刊上发表。

Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示：“HOPE-3提供了有力且明确的证据，表明Deramiocel能够显著改善杜氏肌营养不良症的病程，显示骨骼功能和心脏功能均有统计学上的显著改善。”“这些结果强化了HOPE-2及其开放标签延期所展现的持久效益，该延长期已持续超过48个月，并凸显了Deramiocel临床特性在十多年严谨临床开发后展现出的强大、一致性和可重复性。我们认为，这些关键研究结果，加上HOPE-2和HOPE-2 OLE研究的证据，使我们能够解决今年早些时候收到的完整回应信中的临床问题，这与FDA此前的指导一致，即HOPE-3结果应足以支持监管审批。”

“对于那些希望保留功能能力、保护心脏并保持独立性的杜氏综合症家庭来说，今天的结果带来了真正的动力和有意义的进展，为我们推动Deramiocel迈向潜在监管批准的信心提供了新的信心。”

出处：

https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results