近日，在美国血液学会(ASH)2025年会上，阿斯利康公布了一项备受关注的早期临床研究结果：其新型双靶点CAR-T细胞疗法AZD0120，在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Ib期研究中，取得了客观缓解率(ORR)100%的突破性数据。

这一积极信号不仅为深陷治疗困境的患者带来了新的曙光，也彰显了阿斯利康通过战略性收购，在细胞治疗这一前沿领域快速构建起强大竞争力的决心。

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关于AZD0120

AZD0120并非一款普通的CAR-T产品，它的核心创新在于其“BCMA+CD19”的双特异性靶点设计。在多发性骨髓瘤中，BCMA是经过验证的成熟靶点，而CD19通常在肿瘤起始细胞或特定亚群中表达。同时靶向这两个靶点，理论上可以更全面地清除肿瘤细胞，克服因靶点丢失或下调导致的复发，这可能正是其实现100%缓解率的生物学基础。

此外，该疗法源自被收购方亘喜生物独有的FasTCAR®生产技术平台。与传统需要数周时间的CAR-T制造工艺不同，该平台旨在实现“次日生产”，能够在一天内完成CAR-T细胞的转导与扩增。这种快速工艺有助于更好地保留T细胞的“年轻”状态(如中央记忆T细胞表型)，从而可能赋予输注后的细胞更强、更持久的体内扩增与抗肿瘤活性。快速生产也意味着能缩短患者等待时间，具有重要的临床实用价值。

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相关临床数据详情

此次公布的数据来源于开放标签、单臂的DURGA-1研究(NCT05850234)的Ib期部分。研究共纳入了25名既往接受过至少三线治疗(且允许既往接受过BCMA靶向治疗)的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，分别接受两个剂量水平(DL1: 1×10⁵ cells/kg;DL2: 3×10⁵ cells/kg)的AZD0120单次输注。

在15例可进行疗效评估的患者中，观察到了令人振奋的结果：整体ORR达到100%，其中5例患者达到了更严格的完全缓解(CR)。疗效起效迅速，中位起效时间仅为0.9个月。此外，在8例接受微小残留病灶检测的患者中，通过下一代测序验证均达到阴性，提示该疗法有望带来深层次的疾病清除。

在安全性方面，AZD0120同样展现出令人鼓舞的特征。最常见的不良事件是细胞因子释放综合征，发生率为64%，但全部为1级或2级，未观察到3级及以上事件，也未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。其他常见血液学毒性(如中性粒细胞减少)与现有CAR-T疗法类似。这一初步安全性特征，尤其是低级别的CRS和暂无ICANS的报告，为其区别于现有疗法、可能具备更佳耐受性提供了早期依据。

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12亿美元收购背后的布局

AZD0120的故事是近年来跨国药企与中国生物科技公司通过收购进行战略整合的一个缩影。2023年12月，阿斯利康宣布以高达12亿美元的总交易额收购亘喜生物，这是阿斯利康在细胞治疗领域的第一笔重大收购。

这笔交易的核心标的正是AZD0120(当时代号GC012F)及其背后的FasTCAR平台。阿斯利康看中的不仅是这款在血液瘤中潜力巨大的产品，更包括亘喜生物用于开发“现货型”异体CAR-T的TruUCAR平台，以及针对实体瘤的SMART CAR-T技术。

通过此次收购，阿斯利康一举获得了从自体到异体、从血液瘤到实体瘤的多个细胞治疗技术引擎，实现了在该领域的快速且高起点的布局。今年早些时候，阿斯利康进一步收购专注于体内CAR-T的EsoBiotec，并与AbelZeta在实体瘤CAR-T领域合作，持续加码细胞治疗版图，战略决心清晰可见。

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市场竞品格局

目前，全球多发性骨髓瘤的CAR-T治疗市场已是竞争激烈的“红海”。已有4款靶向BCMA的自体CAR-T产品在美国和全球多地获批上市，分别为：百时美施贵宝/蓝鸟生物的Abecma、强生/传奇生物的Carvykti、驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛注射液以及科济的泽沃基奥仑赛。

相关拓展：亘喜生物靠这款CAR-T获得AZ青睐?BCMA/CD19 CAR-T研发进展一览

目前全球范围内，尚未有BCMA/CD19双靶CAR-T药物正式上市，共有3款药物细胞疗法在研。分别为：本文的AZD0120、科弈药业的KQ-2003(处于复发/难治性多发性骨髓瘤的I/IIa期临床试验阶段)以及启函生物的QT-019B(已获得NMPA和美国FDA的临床试验默示许可，处于临床试验启动阶段)。

在此背景下，AZD0120若想成功突围，必须依靠显著的差异化优势。其双靶点设计是最大的科学差异化，旨在解决单靶点疗法的潜在耐药问题。其初步显示的优异安全性特征(尤其是低神经毒性风险)则是重要的临床差异化，可能拓宽适用患者人群并改善治疗体验。此外，源自FasTCAR平台的快速生产能力是关键的流程差异化，能提升治疗可及性。这些差异化特点共同构成了AZD0120与现有巨头产品竞争的核心资本。

结 语

基于ASH公布的积极早期数据，AZD0120的后续开发前景值得期待。确定II期推荐剂量后的关键临床研究将验证其疗效与安全性的持久性和普适性。若后续数据持续向好，它有望成为复发/难治多发性骨髓瘤治疗领域一个重要的新选择。

更重要的是，AZD0120的征程可能不止于骨髓瘤。资料显示，基于其独特的双靶点作用机制，阿斯利康已推动该疗法在系统性红斑狼疮和轻链淀粉样变性这两种自身免疫性疾病中进入临床试验。这标志着CAR-T疗法正从肿瘤领域向自身免疫性疾病进行革命性拓展，而AZD0120正是这场拓展的先行者之一。若能在这些自身免疫适应症上取得成功，其市场空间与医学价值将呈指数级增长。