跨国药企重磅加注，国内Biotech加速推进，体内CAR-T已成细胞治疗领域的热门赛道。这项颠覆性技术旨在解决传统CAR-T高成本、长周期的痛点，并进一步拓展血液瘤、实体瘤及自免疾病适应症。中国力量正以自主研发+国际协同双线突围，在全球竞速中抢占先机。

纵观国内研发格局，体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。

在递送载体方面，赛道已分化为两大阵营：一是以上海易慕峰、锋寻生物为代表的“病毒载体派”，致力于通过改良慢病毒载体实现精准的体内转导;二是以云顶新耀、环码生物为代表的“非病毒载体派”，利用LNP(脂质纳米颗粒)搭载mRNA或环形RNA，试图进一步降低致瘤风险并实现现货化。

从进展来看，IIT(研究者发起的临床试验)已成为当前验证体内CAR-T安全性与有效性的主战场。多家企业已在早期临床中观察到令人振奋的积极数据，尤其是在自身免疫性疾病(如SLE)领域，体内CAR-T展现出了比肩甚至超越传统细胞疗法的潜力。以下是国内核心玩家的详细布局盘点。(排名不分先后)

01

传奇生物

CARVYKTI®(西达基奥仑赛，cilta-cel)，进展：已在全球范围内获批上市。适应症：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。

管线LUCAR-G39D，进展：处于I期临床试验阶段，适应症：针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)成人患者。

02

驯鹿生物

驯鹿生物的核心CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(福可苏®)已在中国内地、澳门和香港获批上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，其前线适应症目前处于III期临床阶段。公司在研管线还包括：已进入II期临床的淋巴瘤双靶点CAR-T产品IASO120、靶向GPRC5D用于多发性骨髓瘤的IASO118(已获准中国IND)、靶向CD19用于自身免疫性疾病的IASO-782(已获准中美IND)，以及伊基奥仑赛注射液的多个自身免疫性疾病适应症(已获准中美IND)。

公司拥有端到端的先进生产与CMC平台，覆盖质粒开发与制造、慢病毒载体开发与制造(支持体内外应用)，以及具有独特功能的FAST CAR-T平台，为下一代CAR-T产品开发提供支持。基于第三代慢病毒载体的专有in vivo CAR-T平台已从概念验证进入产品开发阶段，并已推动3款体内CAR-T产品进入临床开发阶段。

03

波睿达生物

管线BRD-01(CD30 CAR-T)，进展：目前计划推进注册临床II期试验。适应症：18-70岁CD30+复发/难治性血液肿瘤。

管线BRD-03(CD99 CAR-T)，进展：临床前研究。适应症：≥18周岁复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。

管线BCMA-GPRC5D CAR-T，进展：处于临床前研究阶段，适应症：多发性骨髓瘤。

管线EGFRvIII CAR-T，进展：临床前研究阶段，适应症：脑胶质瘤。

管线GP120 CAR-T(针对HIV)，进展：临床前，适应症：艾滋病。

04

来恩生物

体内TCR-T疗法正在推进临床申报工作，计划开展针对慢性乙肝的I/II期临床试验，已获得FDA快速通道资格。

目前来恩生物的体内TCR-T管线主要围绕乙肝及相关肝癌领域布局，未来计划拓展至其他病毒感染性疾病(如HIV、HPV)及由病毒引发的癌症、自身免疫性疾病等领域。

05

嘉晨西海

管线JCXH-213靶向CD19，用于治疗复发/难治性B-NHL。

通过嘉晨西海自主开发的靶向纳米脂质体将表达CAR分子的信使核糖核酸直接递送至患者体内的多种免疫细胞，产生强效肿瘤杀伤性CAR-T,CAR-M和CAR-NK，以组合协同的方式起到清除肿瘤的效果。

2025年3月完成首例患者给药，进入临床阶段，是国内较早进入体内CAR临床阶段的企业之一。

06

先博生物

管线SNC116(靶向CD19的体内CAR-T)进展：临床IIT阶段。适应症：主要针对B细胞相关恶性肿瘤;

管线ORN-101(靶向CD19的环状RNA体内CAR-T，合作项目)进展：临床前。适应症：主要用于B细胞相关恶性肿瘤及自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮等。

07

博生吉

开发基于慢病毒的体内CAR-T技术，适应症涵盖B-ALL/NHL、自身免疫病、实体瘤等。

LV009注射液，适应症：B-ALL/NHL、自身免疫病，临床进展：IIT研究阶段

PG011，适应症：自身免疫病(T-B双耗竭，涵盖绝大部分适应症)，临床进展：临床前。

PG016，适应症：实体肿瘤，临床进展：临床前。

08

济因生物

管线采用慢病毒载体靶向CD19，用于血液瘤治疗。

适应症：BCL/自免，临床进展：IIT研究阶段。

09

星锐医药

开发肝外靶向的csLNP药物递送系统，用于CAR-T治疗。

管线STR-P004目前处于IIT临床阶段，用于自免疾病治疗。

10

锋寻生物

基于上海交通大学蔡宇伽教授团队研发的慢病毒载体技术，实现在体内直接转导T细胞生成CAR-T细胞，解决传统疗法成本高、周期长的痛点。

血液瘤管线已进入‌IIT(研究者发起的临床试验)阶段并筹备‌IND申报。

‌自身免疫疾病与实体瘤管线计划2026年启动IIT。

11

威斯津生物

LNP递送系统是当前应用最广、临床效果最好、且被多款已上市产品验证的成熟非病毒递送平台。公司将自主研发、已在多个产品验证并对外授权的新一代LNP递送系统，成功应用到在体CAR-T创新药物中，已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并准备IND申报。

12

虹信生物

管线HN2301靶向CD19，用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。

已完成人体临床试验，数据显示低剂量给药后约60%的CD8T细胞被重编程为CAR-T，循环B细胞被完全清除，安全性良好，为体内CAR-T治疗自身免疫疾病提供了临床证据。

13

沙砾生物

基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线。

管线目前处于临床前阶段，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。

14

环码生物

开发基于T细胞靶向LNP的环形RNA药物，用于CAR-T治疗。

管线HM2005目前处于临床前阶段，用于自免疾病治疗。

15

上海易慕峰生物

IMV103(iMagic-18.2)是一款靶向CLDN18.2的新型体内CAR-T疗法，管线处于临床前，适应症：主要针对Claudin 18.2阳性的实体瘤。

IMV101(CD19体内CAR-T)，管线处于临床前，适应症：适用于B细胞恶性肿瘤。

这两个管线产品均基于易慕峰生物自主研发的iMagic平台开发，该平台通过搭载突变MxV糖蛋白与TCM3靶向模块的慢病毒载体，经单次静脉注射后能在体内精准将CAR基因递送至T细胞，使其原位转化为为靶向肿瘤的CAR-T细胞。

16

云顶新耀

建立自主的 LNP in vivo CAR-T平台，聚焦可现货化和免清淋的CAR-T疗法。目前处于临床前阶段，已完成非人灵长类动物实验验证，显示能高效转染T细胞并实现B细胞清除。

17

优卡迪

ssCART-19管线已进入关键性临床试验阶段;U16和U87两款CAR-T疗法分别针对血液肿瘤、自身免疫性疾病及实体瘤的在研CAR-T产品，目前正处于I期临床研究。此外，基于ssCAR-19产品开发的LNP-ABS技术管线目前正处于早期临床验证与工艺优化阶段，探索其作为体内CAR-T疗法的可行性。

18

复东生物

基于仿生两性离子聚合物的Z-LNP相比传统PEG-LNP，具备免疫原性低、循环半衰期长、可重复注射以及脾脏靶向功能，已完成in vivo CAR-T的概念验证和关键辅料的中试放大，后续拟进行体内CAR-T产品的合作开发。

19

康希诺

对于 in vivo CAR 等依赖体内递送的细胞治疗策略而言，其可行性不仅取决于前端生物学设计，更高度依赖 mRNA 的 CMC 完整性和 GMP 工艺稳定性。随着 818 令于 2026 年 5 月起正式执行，mRNA 药物在工艺一致性、质量体系和规模化生产方面的监管要求将显著提升。在这一背景下，康希诺在 mRNA 研发、放大生产及 GMP 质量体系方面的既有积累，被业内认为将在 in vivo CAR 等新型 CGT 技术路径的发展中体现出更为突出的产业化优势。

结语：从“概念验证”迈向“临床价值”的关键一跃

体内CAR-T技术的崛起，不仅是制备工艺的革新，更是细胞治疗普惠化的必经之路。尽管目前大多数管线仍处于临床早期或IIT阶段，面临着体内转导效率、靶向精准度及脱靶效应等科学挑战，但上述企业的积极探索已为行业点亮了微光。

2025-2026年，随着多项关键IIT数据的读出及IND的获批，中国体内CAR-T有望迎来“数据爆发期”。在这场从“体外”回归“体内”的技术返祖中，中国Biotech不再是单纯的跟随者，而是凭借极具差异化的递送技术与丰富的临床资源，正在成为全球细胞治疗下半场的主角。我们期待这些创新管线能早日转化为临床获益，让“昂贵且复杂”的CAR-T疗法真正成为触手可及的通用药物。