2025年12月23日，再鼎医药宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准呫诺美林曲司氯铵胶囊(KarXT)的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。

这一批准标志着中国精神分裂症治疗领域迎来70余年来首个具有全新作用机制的创新疗法，为现有药物治疗效果不佳或难以耐受副作用的广大精神分裂症患者提供了根本性突破的治疗选择。

作为中国中枢神经系统疾病治疗领域的里程碑事件，KarXT的上市不仅彰显了再鼎医药在神经科学赛道的战略眼光与执行力，更将深刻影响我国约800万成人精神分裂症患者的治疗格局与预后改善。

图1. KarXT国内获批上市，来源：再鼎医药官微

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创新毒蕈碱受体机制

精神分裂症作为一种慢性且常导致严重残疾的精神疾病，其核心病理症状涵盖阳性症状(幻觉、妄想)、阴性症状(情感淡漠、社交退缩)及认知症状(注意力、记忆力、执行功能受损)三大维度。

自20世纪50年代氯丙嗪问世以来，现有抗精神病药物主要通过拮抗多巴胺D2受体或调节5-羟色胺2A受体发挥作用，虽在阳性症状控制方面取得一定成效，但对阴性症状与认知症状疗效有限，且伴随体重增加、代谢紊乱、高泌乳素血症及锥体外系运动障碍等难以耐受的不良反应，导致约75%的患者在18个月内因疗效不足或副作用而停药，治疗依从性极差。

KarXT的革命性在于其完全跳脱传统多巴胺通路，开创性地靶向胆碱能系统。该药物是由呫诺美林(xanomeline)与曲司氯铵(trospium chloride)组成的复方胶囊。其中，

呫诺美林作为M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，可穿透血脑屏障，选择性激活中枢神经系统中与精神分裂症病理相关的脑区毒蕈碱受体，从而调节下游神经网络功能，实现对阳性、阴性及认知症状的全面改善;

曲司氯铵则是一种不易穿过血脑屏障的毒蕈碱受体拮抗剂，其作用于外周胆碱能受体，有效阻断呫诺美林可能引发的恶心、呕吐、流涎、心动过速等外周不良反应，确保中枢神经系统疗效的同时显著提升整体耐受性。

这种"中枢激动+外周拮抗"的精巧组合设计，构成了KarXT独特的作用机制与安全性优势，使其在精神药物研发史上具有划时代意义。

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关键临床数据

KarXT在中国获批基于一项全面的临床数据，包括中国I期药代动力学研究、III期注册临床研究(ZL-2701-001)以及三项全球EMERGENT系列研究(EMERGENT-1、-2、-3)的完整数据。全球III期EMERGENT-2和EMERGENT-3研究均成功达到主要终点，证实KarXT相较于安慰剂可显著减轻精神分裂症总体症状严重程度。

中国III期临床研究ZL-2701-001进一步在本土人群中验证了该药物的疗效与安全性。研究结果显示，在治疗第5周时，KarXT组的阳性与阴性症状量表(PANSS)总分较基线平均降低16.9分，而安慰剂组仅降低7.7分，两组差异达9.2分，具有高度统计学显著性(p=0.0014)。这一改善幅度在精神分裂症新药研发中属于临床意义显著的突破，意味着患者整体精神病理状态获得实质性好转。

在关键次要疗效终点方面，KarXT同样展现出全面且均衡的疗效特征。PANSS阳性症状分量表评分较安慰剂组多降低1.9分(-6.5 vs -4.6, p=0.0474)，有效缓解了幻觉、妄想等核心阳性症状;更为突出的是，PANSS阴性症状分量表评分较安慰剂组多降低2.5分(-3.2 vs -0.7, p=0.0062)，在动机缺乏、情感平淡、社交退缩等难治性阴性症状维度实现显著改善，而这正是现有抗精神病药物的主要短板。

此外，PANSS Marder阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度(CGI-S)评分及PANSS应答者百分比均显示显著优势，所有关键次要终点均按预设顺序检验达到统计学显著性，印证了其疗效的稳健性与一致性。

安全性方面，KarXT未出现新的或预期外的安全性信号，整体耐受性良好。治疗组中发生率≥10%且至少为安慰剂组2倍的治疗相关不良事件包括呕吐、心动过速、恶心、全身性高血压、头晕和腹泻，多数为轻至中度且呈一过性。尤为关键的是，与传统抗精神病药物不同，KarXT未引起体重增加、高泌乳素血症或锥体外系运动障碍等长期困扰患者的不良反应，这一清洁的安全性谱使其在长期维持治疗中具有明显优势。

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精神分裂症治疗市场格局

当前全球精神分裂症治疗药物市场规模超过70亿美元，但市场长期由非典型抗精神病药物主导，包括利培酮、奥氮平、喹硫平、帕利哌酮等老一代药物及其长效注射剂型。近年来虽有鲁拉西酮、卡利拉嗪、布瑞哌唑等新一代药物上市，但均在多巴胺/5-HT通路上进行优化，未能摆脱疗效平台期与代谢副作用的固有困境。长效针剂虽提升了依从性，但未能解决疗效本质问题。真正具有颠覆性机制的创新药物长期处于空白状态。

KarXT的上市彻底打破了这一僵局。作为全球首个且目前唯一获批的毒蕈碱受体激动剂类抗精神病药物，其在机制上的唯一性构建了短期内无法被仿制药或me-too药物挑战的市场独占地位。Evaluate Pharma在2024年报告中将其列为年度十大潜在重磅研发管线之一，预测其2030年全球销售额有望达到31亿美元，市场前景极为广阔。

2024年9月，美国FDA率先批准其上市(相关回顾：35年来首款!FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后……)，仅3个月即实现1000万美元销售额，根据财报显示，其2025年上半年全球销售额跃升至6200万美元，市场放量速度远超传统抗精神病新药，印证了临床对该创新疗法的迫切需求。

在中国市场上，精神分裂症治疗药物仍以口服非典型抗精神病药为主，市场竞争激烈但同质化严重。KarXT作为70年来首个全新机制药物，其差异化优势极为突出。中华医学会发布的《中国精神分裂症防治指南(2025年版)》已率先将其作为创新疗法纳入推荐，这是该指南首次收录此类机制药物，彰显了国内专业领域对其临床价值的高度认可。

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再鼎医药与BMS的战略布局

再鼎医药通过2021年11月以1.87亿美元从Karuna Therapeutics引进大中华区权益，提前布局抢占市场先机，而BMS于2023年12月斥资140亿美元收购Karuna，更是将这一资产提升至战略核心地位，为后续全球推广注入强大资源。

再鼎医药通过前瞻性的license-in策略，将KarXT引入中国并快速推进临床开发与注册，展现了其在中枢神经系统疾病领域的深刻洞察与高效执行力。公司在神经科学管线还布局了治疗抑郁症、强迫症等疾病的多个后期资产，KarXT的成功获批为其构建了坚实的商业化基础与品牌认知度，将有力带动后续产品上市。

BMS在完成对Karuna的140亿美元巨额收购后，将KarXT置于其神经科学业务板块的战略核心。BMS在全球拥有强大的精神科药物销售网络与学术推广经验，其在精神分裂症领域拥有成熟的市场根基，KarXT的上市将赋能BMS重返CNS创新前沿。公司计划投入巨资开展上市后真实世界研究，探索KarXT在首发精神病、青少年早发精神分裂症、认知障碍等拓展适应症的应用，并开发复方制剂与长效剂型以进一步巩固市场地位。

展望未来，KarXT的临床价值仍有巨大挖掘空间。其在改善认知功能方面的潜力可能拓展至阿尔茨海默病相关精神行为症状、脆性X综合征等其他神经发育障碍。毒蕈碱受体机制在精神疾病中的广泛应用前景，也可能引导BMS与再鼎医药开发针对双相情感障碍、抑郁症等适应症的后续产品。随着全球范围内对精神卫生重视程度不断提升，创新支付模式与医保准入政策的优化，KarXT有望实现远超行业平均水平的增长曲线。

结 语

KarXT在中国的获批，是精神分裂症治疗领域70年一遇的重大突破，也是再鼎医药与BMS战略合作结出的硕果。这一创新药物以全新毒蕈碱受体机制、全面症状改善能力及优异安全性谱，为中国800万精神分裂症患者带来了从"控制"到"康复"的新希望。随着商业化进程的推进与临床应用的深化，KarXT不仅将重塑中国精神分裂症治疗格局，更将推动全球精神药物研发向靶向更精准、疗效更全面的方向演进。

再鼎医药凭借此次成功，进一步巩固了其在中国创新药领域的领航地位，而BMS则借此重返神经科学前沿，双方的战略协同值得持续期待。在精神卫生日益受到社会关注的今天，KarXT的上市恰逢其时，其深远影响将超越药物本身，为提升患者生活质量、减轻社会疾病负担作出重要贡献。