治疗多发性骨髓瘤，强生双抗疗法3期临床结果积极

强生公司(Johnson & Johnson)宣布，其3期临床试验MajesTEC-9取得积极的顶线结果。数据显示，Tecvayli(teclistamab)单药治疗，在以抗CD38疗法和来那度胺耐药为主的患者人群中，降低疾病进展或死亡风险71%，降低死亡风险40%。与标准治疗相比，Tecvayli最早在二线治疗中即可显著改善无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

Tecvayli是一款“first-in-class”双特异性T细胞衔接器，通过同时结合表达于T细胞表面的CD3受体，以及表达于多发性骨髓瘤细胞和部分健康B系细胞表面的B细胞成熟抗原(BCMA)，从而激活免疫系统。

MajesTEC-9研究比较了Tecvayli与标准治疗方案在既往接受过1至3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。与标准治疗相比，随机分配至Tecvayli组的患者，其疾病进展或死亡风险显著且具有临床意义地降低了71%(HR=0.29，95% CI：0.23，0.38)，死亡风险降低40%(HR=0.60，95% CI：0.43，0.83)。Tecvayli单药治疗的安全性特征在既有管理方案下可控，且与其既往已知安全性特征一致，未发现新的安全性问题。基于数据的显著优势，独立数据监查委员会(IDMC)建议对研究进行揭盲。

治疗地图样萎缩，基因疗法公布2期临床试验初步结果

Ocugen宣布，其2期临床试验ArMaDa获得积极的12个月初步数据。该研究评估的OCU410(AAV5-RORA)是一款经玻璃体腔内给药的在研AAV5基因疗法，可递送表达视黄酸相关孤儿受体α(RORA)的转基因。RORA是一种核受体，调控多条与视网膜稳态相关的关键通路，包括氧化应激反应、补体调节、炎症和脂质代谢。OCU410正被开发为一种一次性基因疗法，用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性(dAMD)的地图样萎缩(GA)患者。

2期临床试验的关键结果包括：

在12个月时，与对照组相比，中剂量+高剂量组的病灶增长幅度减少46%(p=0.015;N=23)

与对照组相比，中剂量组的病灶增长幅度减少54%(p=0.02;N=10)，高剂量组为36%(p=0.05;N=8)

安全性方面，目前尚未在OCU410的1期和2期临床试验中发现严重不良事件。

原文

https://www.jnj.com/media-center/press-releases/tecvayli-monotherapy-demonstrates-superior-progression-free-and-overall-survival-versus-standard-of-care-as-early-as-first-relapse-in-patients-with-multiple-myeloma-predominantly-refractory-to-anti-cd38-therapy-and-lenalidomide