1 月 28 日，诺华宣布，「英克司兰钠注射液」(商品名：乐可为®)新适应症获得 NMPA 批准，作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症(非家族性)或混合型血脂异常的患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。

这意味着英克司兰钠注射液在此前已获批的与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药适应症的基础上，进一步覆盖了更多有需要的血脂异常患者。

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英克司兰钠是全球首款也是目前唯一一款降低 LDL-C 的超长效小干扰 RNA 药物，可抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白 9(PCSK9)的合成，降低细胞内、外 PCSK9 水平，进而让 LDL-C 浓度大幅降低。

基于小核酸药物的独特优势，该药仅需每年两次给药，作为慢病疗法而言潜力巨大。诺华在 2019 年度以 97 亿美元巨额收购，囊获了这一重磅炸弹。

在海外，英克司兰钠于 2020 年、2021 年分别获 EMA 、FDA 批准上市，用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。

2023 年 7 月，美国 FDA 批准对英克司兰进行说明书更新，允许其作为饮食和他汀类药物治疗的辅助手段，将适应症扩大到 LDL-C 升高且合并其他心血管风险因素(如高血压、糖尿病)患者的一级预防;2025 年 7 月，美国 FDA 再度批准英克司兰更新标签，允许其作为一线单药与饮食+运动联合使用，且不再强制要求必须与他汀类联合。

而在中国，英克司兰钠在 2023 年 8 月首次获批上市，作为辅饮食的辅助疗法，用于治疗成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者。在 2025 年度的医保谈判中，英克司兰钠已经成功纳入医保目录之中。

截至目前，该药已经在包括美国、欧盟以及中国在内的近 100 个国家获得批准。

「英克司兰钠」项目开发关键节点截图来自：Insight 数据库网页版

诺华在 2025 年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布了 VICTORION-Mono China 研究结果，这是首个在中国人群中评估英克司兰钠作为单药疗法的临床试验。

VICTORION-Mono China 是一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验(登记号：NCT05888103/CTR20231739)，在未接受任何降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)中危或低危且低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高的中国成人患者中评价英克司兰钠单药治疗的疗效和安全性。

在该项试验中，共 207 名患者经随机分配接受英克司兰钠(n=103)或安慰剂(n=104)治疗，这些患者的平均年龄为 47.9 岁，58.5% 为女性，平均基线 LDL-C 为 149.9 mg/dL。其中，167 例患者(80.7%)为低危 ASCVD 风险，而 37 例患者(17.9%)为中危 ASCVD 风险。

结果显示，英克司兰钠达到了试验主要终点：

从基线到第 150 天，经安慰剂校正后 LDL-C 的平均百分比变化为 -47.50%(95% CI: - 52.35, -42.65;p<0.0001);

在第 150 天，经安慰剂校正的 LDL-C 绝对变化为 -69.73 mg/dL(95% CI: -76.60, -62.86; p<0.0001);

次要终点方面，在第 150 天后，英克司兰还降低了 PCSK9(- 77.83%)、总胆固醇(-31.49%)、非 HDL-C(-40.57%)和 ApoB(-36.84%)(p 均<0.0001);

在第 330 天，英克司兰组 LDL-C 的平均百分比变化为 -45.45%(95% CI: -48.57, -42.34)。

安全性方面，英克司兰钠和安慰剂的不良事件发生率相似(70.9% vs 67.3%);治疗相关不良事件在英克司兰钠组略高于安慰剂组(13.6% vs 3.8%)，不过均不严重。

《中国血脂管理指南(2023 年)》指出，我国血脂异常人数已超 4 亿，且发病呈年轻化趋势。凭借每年仅需 2 针的长效性优势，英克司兰钠的全球销售额已经从 2021 年的 1200 万美元暴增至 2024 年的 7.54 亿美元，已成为诺华心血管领域的第二大单品。而随着新适应症的逐渐获批，其销售额仍在猛涨。

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不过，各大药企正在针对 PCSK9 靶点不断迭代新产品，竞争也十分激烈。

Insight 数据库显示，全球已进入临床开发的 PCSK9 靶点项目已达 55 款之多，已获批药物以单抗为主，除 2015 年获批的安进「依洛尤单抗」和再生元/赛诺菲「阿利西尤单抗」之外，国内恒瑞医药、信达生物、康方生物、君实生物的同靶点单抗也已获批上市。

而临床阶段在研药物中，则以口服药、siRNA、ASO 为主，如默沙东的口服合成多肽 Enlicitide 和阿斯利康的小分子口服药 Laroprovstat，均已处于 III 期临床开发阶段;国内石药集团、齐鲁/瑞博也都在开发 PCSK9 siRNA 药物。

可以预想，以英克司兰钠为首的新型药物们，即将为血脂异常人群带来更优的治疗选择和更好的生活质量。