近日，FDA药品评价与研究中心(CDER)发布了《2025年新药治疗审批报告》，揭示了过去一年在药物创新、审批效率与可及性方面的关键进展。

根据报告，2025年CDER批准了46个新药，其中首创新药(FIC)占比高达43%。这一数据显示出美国医药行业在创新疗法开发上的强劲势头。罕见病治疗领域更是创下历史纪录，获批新药中有50%是针对罕见疾病的疗法，平均每两个新药中就有一个聚焦于小群体患者的医疗需求。更引人注目的是，72%的新药通过了一项或多项加快开发和审评方法获得批准，FDA的高效审评机制为创新疗法快速进入市场开辟了绿色通道。

首创新药占比达43%

2025年，CDER共批准了46种新药，其中包括34种新分子实体和12种新型生物制剂。这一数字与近五年的平均水平持平，并高于自2007年以来的历史年均值(38种)。若算上生物制品评价与研究中心(CBER)的审批，全年共有58项新药获批。

其中最引人注目的是首创新药的涌现：在46种新药中，有20种(43%)被认定为具有全新作用机制的药物，例如：Journavx(suzetrigine)——首款非阿片类镇痛药，用于中重度疼痛;Tryptyr(acoltremon)——首款用于干眼症的全新机制药物;Blujepa(gepotidacin)——用于治疗特定尿路感染，后续还获批用于无并发症的泌尿生殖道淋病，展现了“一药多适应症”的潜力。

罕见病治疗迎突破

在2025年获批的新药中，整整一半(23种)获得了“孤儿药”认定，用于治疗在美国患者人数少于20万的罕见疾病。这一比例凸显了FDA与医药行业对罕见病群体日益增强的关注。

多项“首次”填补了治疗空白：Forzinity(elamipretide)——首个获批用于治疗Barth综合征的药物，这是一种危及生命的线粒体疾病，影响心脏、肌肉与免疫系统;Kygevvi(doxectine/doxribtimine)——用于治疗胸苷激酶2缺乏症，一种罕见肌肉疾病;Jascayd(nerandomilast)——用于特发性肺纤维化，后亦获批用于进行性肺纤维化。

此外，多个罕见肿瘤也迎来新药，如针对低级别浆液性卵巢癌、弥漫性中线胶质瘤、特定突变型非小细胞肺癌等。这些审批不仅为患者带来生存希望，也激励着更多针对罕见病的研发投入。

高效流程惠及患者

在保障安全与有效性的前提下，FDA通过多项加急程序显著提升了审批效率。2025年，72%的新药(33/46)使用了至少一种加急程序，包括快速通道、突破性疗法、优先审评和加速批准。

值得关注的是，85%的新药在第一轮审评中即获批准，反映出申报资料质量与审评沟通效率的双重提升;70%的新药在美国先于其他国家获批，凸显美国在全球医药创新中的引领地位;96%的新药在《处方药用户费用法案》(PDUFA)目标日期前完成审评，体现出审批流程的可预测性与规范性。

此外，FDA完成了新的局长国家优先审评券(CNPV)计划的首次行动，批准AugmentinXR(阿莫西林-克拉维酸钾)缓释片的重新上市，该药物可用于治疗社区获得性肺炎和急性细菌性鼻窦炎，加强了药品供应链，同时帮助应对持续的抗生素短缺问题。

生物类似药

2025年，CDER批准了10个参照药的18个新生物类似药，其中包括针对3个新参照药的4个生物类似药。这些生物类似药中有一些被批准为可互换生物类似药，即可以在不需要处方医生干预的情况下，根据州法律在药房中替代参照药。包括：Merilog(insulin aspart-szj)注射剂，用于改善糖尿病患者的血糖控制(参照药：Novolog)，为首个针对Novolog的生物类似药。Kirsty(insulinaspart-xjhz)注射剂，用于改善糖尿病患者的血糖控制(参照药：Novolog)为首个针对Novolog的可互换生物类似药。

Omlyclo(omalizumab-igec)注射剂，用于治疗中重度持续性哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎作为附加治疗、免疫球蛋白E介导的食物过敏，以及HI抗组胺药治疗后的慢性自发性荨麻疹(参照药：Xolair)，为可互换生物类似药。

Poherdy(pertuzumab-dpzb)输注剂，用于治疗HER2阳性转移性、局部晚期、炎性及早期乳腺癌。根据适应症，Poherdy与曲妥珠单抗和多西他赛或化疗联合使用(参照药：Perjeta)，为可互换生物类似药。