2025年，FDA最为动荡的一年。春季大裁员、高层大换血、多次推迟或错过审批期限……

虽看似“乱象丛生”，但审评工作却并未停滞。

根据《Nature Reviews Drug Discovery》于发布的年度总结，药物评估与研究中心(CDER)在2025年仍批准了46款新药，但仍显著高于1993年以来年均36款的历史平均值。

在这一年中，FDA新任局长Marty Makary大刀阔斧搞改革：从加速细胞与基因疗法上市，逐步取消动物实验强制要求，再到局长国家优先审评券(CNPV)，这就一揽子政策就为了“提速、提效”。

在当前“中美生物药创新竞赛”的叙事中，Makary目标明确：“快”。毕竟落后就要挨打????。

在近期一档采访中，Makary如此评价FDA的低效：在他上任前，FDA有20,000名员工，包括2,000名HR员工和1,500名IT员工;FDA的7个中心彼此之间不能直接发邮件，必须通过律师沟通;甚至有员工的唯一工作是给一台传真机换墨盒 。

如何快起来?除了内部整合，Makary一直在做的还有简化FDA药物审评审批决策的全流程。

2026年2月18日，Makary及其下属CBER主任Vinay Prasad在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表一项颠覆性政策：将药物批准默认要求的关键试验数量由2个减少到1个。

为何要改?因为过去条件达不到。两人在文章中写道：“FDA历史上坚持要求两项而非一项临床试验，目的是为疗法提供可信的因果证据，从而在那个生物学知识远不及当今的时代证明疗法能够以可接受的安全性改善临床结局。”

从统计学角度看，如果检测的是对健康无益也无害的惰性物质，那么两项试验可将有利于该物质的第一类错误(即在实际不存在差异时却检测出差异)概率，从250/10,000降至6/10,000。这背后的原因很简单：研究者必须两次都撞大运。

然而，随着药物研发日益精准与科学，FDA不仅考虑对生存期的影响，也重视可否通过生化及中间变化揭示全面生物学效应，即该药物是否真正有效?当药物的作用机制清晰、靶点明确、生物标志物可测时，过度依赖两项试验已不合时宜。

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条件允许只是前提条件，改革动因还是十分清晰：降低研发成本、加速创新转化、回应高药价的社会压力。

就像两人在文章中写的那样：“据估算，一项关键临床试验的成本在3000万至1.5亿美元之间，耗时往往数年。”若能免除第二项试验，将显著减少药企的资本投入，更有望消除美国民众长期承受高昂药价的辩护依据之一：研发成本负担。”

更深层次看，随着精准医学、生物标志物、等科学工具的成熟，药物作用机制的生物学逻辑已可被更早、更清晰地验证。正如文中所言：“当一种药物是游戏规则改变者时，其效果可以在太空中都能看到。”伊马替尼的批准便是典范——仅凭血液学缓解这一替代终点，结合其强大的机制科学与真实世界死亡率下降数据，便足以支撑变革性疗效的判断。在此背景下，机械坚持“两项试验”，反而可能沦为形式主义，甚至掩盖设计缺陷下的虚假阳性结果。

那这样是否会“降低标准”?作者明确反驳：“首先，FDA从来不是完美无误的，即便默认要求两项试验，也批准过不少后来被发现存在严重安全问题或缺乏疗效的产品。其次，如果试验设计本身存在缺陷——对照组不达标、终点可疑、统计方案事后产生——即便有两项、三项甚至四项研究，也可能得出谬误结论。”意思就是以前两个研究也会出问题，现在1个研究只有更好。审评资源将不再分散于多项试验的重复性审查，而是聚焦于单一试验的设计严谨性——包括对照组选择、终点定义、效应量、统计方案等核心要素。Marty Makary在采访中如此解释，“这只是数学问题。”

此次改革将带来哪些影响?

从行业影响看，变革红利将主要惠及慢性病、个性化医疗、罕见病及细胞与基因治疗领域。尤其是那些患者群体小、难以开展大规模随机试验的超罕见病，FDA已配套推出“合理作用机制”审批通道与单臂试验指南，允许基于疾病生物学与疗法机制提交申请，并以真实世界数据补充验证。

需要警惕的是，这场改革背后隐藏着强烈的地缘竞争焦虑。Makary公开警告，美国在早期药物开发方面已落后于中国。中国临床试验推进速度远超美国——从pre-IND到IND平均仅需200天，且正向60天迈进，而美国则长达520天。

摩根士丹利数据显示，中国目前占据全球新药批准近三分之一份额，临床试验数量亦已超越美国。在此背景下，FDA的改革不仅是内部优化，更是一场应对全球创新格局重构的战略反击。

回顾2025年，FDA在多领域同步推进系统性重塑。

在信任重建方面，严格限制药企在咨询委员会中的角色、打击欺骗性广告、公开完整回复函(CRL)，旨在恢复公众对监管独立性的信心;

在本土制造方面，“PreCheck”计划、仿制药加速审评与“局长国家重点优先审评券”(CNPV)等政策，将监管激励与国内生产深度绑定，回应“制药回流”的政治诉求;

当然，也有一些负面的。在疫苗监管领域，受HHS部长小肯尼迪影响，强制要求新疫苗进行安慰剂对照试验等举措，引发了伦理争议。所以，即便是简化流程，疫苗也大概率要被卡。

总而言之，下一个十年，生物医药的竞争不仅是技术的竞争，更是监管智慧与体系效率的较量。FDA的这次转身，或许正是这场竞赛的新起点。