百时美施贵宝分子胶降解剂3期临床结果积极

百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)今日宣布，3期临床试验SUCCESSOR-2研究取得积极进展。在该试验中，口服分子胶降解剂mezigdomide联合carfilzomib和dexamethasone(MeziKd)，在复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中，与单用carfilzomib和dexamethasone(Kd)相比，在无进展生存期(PFS)方面显示出统计学显著且具有临床意义的改善。安全性结果与mezigdomide及该联合治疗方案的已知安全性特征一致。研究将继续对患者进行随访。SUCCESSOR-2研究的数据将在未来的医学会议上公布，并将提交给监管机构。

Mezigdomide是一款在研口服E3泛素连接酶cereblon调节药物(CELMoD)。百时美施贵宝正在推进多款处于临床研究阶段的蛋白降解剂，涵盖三种不同技术模式，包括CELMoD药物、配体导向降解剂(LDDs)以及降解剂抗体偶联物(DACs)。这种“三管齐下”的策略能够将合适的治疗模式与特定分子作用机制相匹配，从而更有效地调控靶点，并最终为包括血液学和肿瘤学在内以及其之外的广泛疾病领域的患者带来更多潜在突破性治疗机会和有意义的新治疗选择。

创新癫痫疗法达3期临床终点，计划今年递交新药申请

Xenon Pharmaceuticals公司今日宣布，在研疗法azetukalner用于治疗局灶起始性癫痫发作(FOS)的3期X-TOLE2研究取得积极顶线结果。Azetukalner是一种创新、高效的KV7钾通道开放剂，目前正处于癫痫和抑郁症的临床开发阶段。它通过在中枢神经系统中开启钾通道，使钾离子外流，从而使神经元发生超极化。这一过程有助于降低神经过度放电，而这种异常放电被认为是多种神经系统和精神疾病的重要致病因素。

研究的主要终点是从基线到第12周每月FOS发作频率的中位百分比变化(MPC)。数据显示，研究达到主要终点，在25 mg和15 mg azetukalner剂量组中MPC均优于安慰剂组(MPC分别为-53.2%、-34.5%和-10.4%)。其中，25 mg剂量组经安慰剂校正后的MPC为-42.7%，优于此前完成的2b期X-TOLE研究结果。该研究在8周内显示，25 mg剂量组的安慰剂校正MPC为-34.6%(25 mg组为-52.8%，安慰剂组为-18.2%)。

此外，azetukalner的安全性和耐受性特征与既往研究结果一致。Xenon Pharmaceuticals计划于2026年第三季度向美国FDA提交用于治疗局灶起始性癫痫发作的新药上市申请(NDA)。新闻稿指出，如果获批，azetukalner将成为首个用于治疗癫痫的KV7钾通道开放剂。

辉瑞三特异性抗体2期临床结果积极

辉瑞(Pfizer)今日宣布一项2期临床试验获得积极顶线结果，该研究评估了三特异性抗体疗法tilrekimig(PF-07275315)在中重度特应性皮炎成年患者中的疗效。研究达到了主要疗效终点，与安慰剂相比，在第16周达到湿疹面积和严重程度指数降低≥75%(EASI-75)的受试者比例显著提高。在研究的第2阶段(评估每月给药方案)中，tilrekimig显示出具有临床意义的疗效。第16周达到EASI-75的受试者比例经安慰剂校正后的结果为：低剂量组为38.7%;中剂量组为51.9%;高剂量组为49.4%。

Tilrekimig是一种在研三特异性抗体，可同时靶向白细胞介素-4(IL-4)、白细胞介素-13(IL-13)和胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)。该药物有望成为一种每月一次给药的治疗选择，用于治疗多种由2型免疫反应过度活跃驱动的慢性炎症性疾病。

除正在开展的特应性皮炎2期研究外，辉瑞还在进行tilrekimig治疗哮喘的2期临床研究，并且近期已启动tilrekimig用于治疗慢性阻塞性肺疾病(COPD)的2b/3期临床试验。针对特应性皮炎的3期临床研究规划正在推进，关键性试验预计将于今年启动。Tilrekimig这项2期研究的详细结果将提交至未来的医学会议，并发表于同行评议期刊。

原链接：https://investor.xenon-pharma.com/news-releases/news-release-details/xenon-announces-positive-topline-data-phase-3-x-tole2-study