3月19日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(ODD)，用于治疗软骨发育不全(ACH)。此前，ABSK061曾获得FDA罕见儿科疾病(RPD)资格认定。

软骨发育不全是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。

ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，特别是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者治疗选择的临床潜力。

目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究正在顺利推进中，已于2025年12月在中国完成首例患者给药，该项研究的初步数据预计将于2026年下半年对外公布。